默克牵手金斯瑞开拓千亿美元细胞与基因疗法市场

在各种肿瘤治疗以及罕见病、老年病等领域，干细胞、免疫细胞以及其他体细胞治疗技术已经证明可以取得化学药、靶向药等无法取得的疗效，全球细胞治疗销售市场近年将达到数千亿美元。

第一财经记者了解到，来自德国的老牌医药和化工企业默克（Merck）正在加码细胞与基因治疗领域业务,记者从其与中国生物技术公司金斯瑞（GenScript）近日签署的一项不具约束力的谅解备忘录获悉，双方正在结成战略联盟，专注质粒和病毒载体的制造。

第一财经记者留意到，此次与默克合作的金斯瑞是一家位于中国南京的生物科技公司，其全资子公司南京传奇生物科技有限公司目前已经吸引了美国医药巨头强生，并达成战略合作。据了解，默克公司计划为金斯瑞提供从实验室开发到大规模GMP制造的全方位产品、培训和咨询服务，包括工艺设计、设备概念设计和治疗管理体系的建立。

双方的合作旨在中国建立全球标准的质粒和病毒载体平台，加速中国市场细胞和基因疗法工业化。默克方面对第一财经记者表示，中国细胞和基因疗法市场的需求、增长以及随后的扩大需求，是推动该公司为中国提供其专长的重要驱动力。记者从clinicaltrials.gov的数据获悉，中国在开展基因修饰细胞疗法临床试验方面是全球领导者。

目前，在中国有超过130家公司正在开发细胞和基因疗法，涵盖CAR-T/T细胞受体疗法（TCR-T）和腺相关病毒（AAV）到溶瘤病毒。此外，记者从公开数据还了解到，在2017年12月至2018年12月期间，有28项细胞和基因疗法研究性新药申请（IND）在中国提交，其中超过三分之一的申请已获得批准进行临床试验。

值得注意的是，不久前瑞士制药巨头罗氏（Roche Holding AG）胃口大开，以43亿美元并购了美国明星基因治疗公司Spark Therapeutics Inc，拓宽其在细胞与基因疗法领域的缺口。在去年7月，通用电气医疗集团（下称“GE医疗”）也曾宣布建设成立细胞与基因治疗亚洲技术中心。

GE医疗积极扩宽该领域研究布局的重要原因也是由于全球及中国细胞与基因治疗市场需求与规模的不断壮大。当时，GE医疗已经与国内新兴的细胞治疗研发与服务平台公司亘喜生物（Gracell Bio）签署了战略合作意向，二者共同开发应用于血液和实体瘤治疗的通用型CAR-T和其它新型细胞治疗产品的生产工艺。

对于目前诸多企业争相加码在细胞与基因治疗领域，默克生命科学工艺解决方案中国区总经理王慕阳在接受第一财经采访时表示，CAR—T的治疗和中国的传统治疗相比，为攻克很多的癌症带来了全新的解决方案，因而国内的投资十分火热。国内现在越来越多的企业开始针对实体瘤，现在已经有一部分企业开始尝试通用性CAR—T技术的研发，如果说未来技术实现突破的话，我相信通过这种通用性CAR—T的技术应用将会有进一步扩大市场的潜力。

前景潜力之外，细胞治疗高昂的费用目前仍是其发展的较大障碍。此前GE医疗生命科学事业部大中华区总经理李庆就曾表示过，细胞治疗在美国的使用有一个很大的障碍就是费用非常高，一个病例要花费40万美金以上，虽然其优点是可治愈，但代价有点大。

默克方面在跟记者阐述时也表示，细胞基因治疗它的特点就是小批量、多批次，很自然的它的生产成本会比较高，尤其在整个工艺过程当中，也是直接跟病毒载体的生产成本是最高的那一部分之一。

金斯瑞生物药事业部运营副总裁汪东亮则对记者表示，目前企业在解决成本的问题上，是有一些途径。比如在工艺上，由原先的小规模生产到这样放大生产；通过跟供应商合作，这一块在大规模使用的时候，在供应链端解决成本的问题，这也是金斯瑞为什么跟默克合作的原因之一；其次，随着应用的增多，相应配套的供应资源和技术则会越来越先进，成本也会逐渐下降。

目前关于定价问题，他认为，中国不可能定40万美元，但是也不会特别便宜，可能会在几十万人民币之间，这个是一个目前大家认为的一个比较合理的数字。“但是这里头也会跟着国家的这些政策等等因素相影响，我想可能在未来的两三年之内，上市之后这些所有的东西都会有一个答案。” 汪东亮表示。