目前全球大约有7000多种罕见病,如此大量的罕见病真正有药可治的大约仅占1%。而推动国际合作共同研发是提高罕见病治愈率的有效途径之一。在进博会上,全球知名医疗机构共同参展,为罕见病诊疗水平的提升提供了新的交流平台。
杜兰·王·里格认为,对于罕见病药物的采购,各国之间能否进行团购值得探讨,一方面,这能给药企带来更大的市场以及收益,另外一方面,在罕见病药物议价上,各国组团更有优势。
专家认为,目前遵循罕见病目录,目录之内的患者能够获得相应的权益保障,但仍有很多罕见病病种还没包含在罕见病目录内,这是一个亟需突破的瓶颈问题。
尽管部分罕见病创新药通过“国谈”纳入医保,但受限于多重原因,可及性仍存在不足。与此同时,受访患者遇到的情况,意味着业界呼吁多年的“罕见病多层次保障机制”迄今并未实现。
业内人士称,由于绝大多数的罕见病属于维持状态,患者需要长期使用药物,这给药物“最后一公里“的规范化、便利化、合理化落地带来挑战。
龚波提到,创新程度高的,可能关注度高一些,比如说突破性的创新药,肯定是希望能谈成。