治疗罕见病药物注射用阿加糖酶β获批上市

近日，国家药品监督管理局批准Genzyme Europe B.V.的注射用阿加糖酶β进口注册申请，该药是国内获批的首个用于治疗法布雷病的药物，适用于8岁以上的儿童和青少年及成人。2018年该病被收录于国家第一批罕见病目录，属严重危及生命且国内尚无有效治疗手段的疾病。