分享到微信

打开微信，点击底部的“发现”，
使用“扫一扫”即可将网页分享至朋友圈。

世界首个完整基因编辑I期临床试验在成都完成

第一财经 2020-04-28 15:31:00

责编：傅佳雯

4月28日，《自然·医学》在线发表世界首个基因编辑I期临床试验结果：安全有效。产品开发方成都美杰赛尔和临床完成单位华西医院为并列第一作者。研究人员得出结论：CRISPR/Cas9基因编辑的T细胞的临床应用通常是安全可行的，未来的试验应使用改进的基因编辑方法来提高治疗效果。（四川观察）

通过基因编辑技术，Verve公司的目标是“一劳永逸”，通过永久抑制PCSK9来达到降低血液中“坏胆固醇”（LDL）水平。

2024年前六周的一系列生物科技IPO发行，大部分单笔融资额达到约1亿美元或以上。

基因编辑疗法临床在美国加速启动，未来有望看到更多疗法或适应证获得批准，从而能够让数以万计的患者受益。

基因药物有望治愈多种慢病，但价格昂贵是最大难题

基因疗法在遗传性耳聋治疗方面展现出极大潜力，我国每年新生约3万聋儿，其中超过60%与遗传因素相关。目前发现的和耳聋相关的基因有上百种，而常规的药物治疗手段对遗传性耳聋无法起效。

一财最热