19个申报进入医保目录的罕见病药物，最终仅谈成了7个

1月18日下午，国家医保局公布了2022年国家医保药品目录调整情况。本轮调整，罕见病药物成为一大看点。

罕见病由于患者人群少且单价昂贵，本次医保目录调整有意向罕见病药物倾斜，如可以申报的药品，不要求必须是在2017年之后获批上市的。

从前期通过初步形式审查的申报药品名单看，就一共涉及了19个罕见病药物，具体涉及赛诺菲、诺华、罗氏、武田、百济神州等企业，覆盖法布雷病、庞贝病、戈谢病、肺动脉高压、脊髓性肌萎缩症（SMA）等罕见病。这些产品，超过一半的年治疗费用在30万元以上。

对于患者而言，若价格高昂的罕见病药物通过医保谈判可以纳入医保报销的话，可以减轻治疗费用负担。

目前医保局公布的结果看，上述19个产品，仅有7个罕见病用药被成功纳入医保目录。值得一提的是，上一年的医保谈判来看，也是有7个罕见病用药谈判成功。

11月18日下午，武田中国宣布，该公司新增三款创新药物列入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2022年）》，其中罕见病全球创新药拉那利尤单抗注射液属于遗传性血管性水肿治疗药物，遗传性血管性水肿是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数遗传性血管性水肿患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59％的遗传性血管性水肿患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%，严重威胁患者生命。作为全球首个针对遗传性血管性水肿（HAE）的单克隆抗体（mAb）药物^,，拉那利尤单抗可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。

据国家医保局公布的结果显示：本次调整，共有111个药品新增进入目录，3个药品被调出目录。从谈判和降价情况看，147个目录外药品参与谈判和竞价（含目录内药品续约谈判），121个药品谈判或竞价成功，总体成功率达82.3%，创历史新高。谈判和竞价新准入的药品，价格平均降幅达60.1%，与往年持平。