制药巨头加码多发性硬化症，患者终端治疗费用可降四成

在多发性硬化症领域，近期除了治疗药物之一的奥巴捷（特立氟胺片）创下58天在华上市“新速度”外，多项重要研究也获得了新进展，包括以色列仿制药制造商梯瓦（Teva）、生物科技公司新基（Celgene）、罗氏、诺华等均在加码多发性硬化症药物的研究和临床。

据了解，多发性硬化在我国属于罕见病的一种，通过炎症和组织损伤破坏大脑、视神经和脊髓的正常功能。这一疾病影响全球约250万人，目前尚无治愈该病的药物。2017年，全球多发性硬化症市场份额约为227亿美元。

此前国内业界对这一疾病研究数据并不多。今年中华医学会神经病学分会牵头进行了首次大范围的多发性硬化患者生存现状调研，涉及全国50家医院、58位医务工作者和1362名患者，分布28个省、直辖市和自治区（安徽、新疆、西藏、宁夏及港澳台除外）。中华医学会神经病学分会、中国医疗保健国际交流促进会和赛诺菲中国向第一财经记者透露，中国首部多发性硬化患者生存报告年内即将出炉。

北京协和医院神经内科教授徐雁就即将出炉的2018中国多发性硬化患者生存报告向第一财经记者做了热点解读：中国约有超过3万名多发性硬化患者，发病高峰集中在20-40岁，女性多于男性；只有不到50%的患者能立即确诊；由于该病反复复发，患者易致残并发生“MS人格”，其中13.2%有自杀想法。

此外，这一疾病发病高峰在20-40岁，女性多于男性。最常见的临床表现为感觉障碍、肢体运动障碍和疲劳。中位进展多发性硬化的病程为12年，提示我国患者进入进展阶段时间可能较欧美患者早，这与我国缺乏复发治疗可能有关。目前这一罕见疾病确诊周期长，仅有不到一半的患者就诊后能被立即确诊。缓解期规范治疗仅占13.6%，而欧美患者高达83.4%，这与我国药品缺乏以及患者负担不起有关。欧美多发性硬化的治疗药物多达13种，可以分级治疗，而我国目前仅有2种。

与此同时，由于该病反复复发，可能会引发残疾，因此，给家人也带来了巨大的负担。每次复发住院，83.7%的患者需要家人陪护，时间中位（12年）误工时间约为10天。18.3%的患者家人因照顾患者而放弃工作。每次复发住院治疗费用，60.5%的患者花费超过1万元。

“很多罕见病一旦发病，需要终身治疗，对患者和家庭都是一种沉重的负担。” 中华医学会神经病学分会主任委员、北京协和医院神经内科主任崔丽英对记者表示：“罕见病的治疗，需要社会各界积极参与和共同行动。我们要共同推动罕见病相关知识的普及，提升公众对罕见病的认知度，及早确诊并进行相应治疗，才能使患者获得更好的预后。”

今年5月，国家公布《第一批罕见病目录》，多发性硬化、戈谢病等121种罕见病被纳入其中。7月23日，口服剂型疾病修正治疗药物奥巴捷在华获批。9月19日，京沪广三地地患者也拿到了这一期待中的新药。从获批到供药, 奥巴捷仅仅用了58天，创下了近期国内罕见病创新药物从获批到上市的“最快速度”。

这一“最快速度”恰恰是得益于我国鼓励罕见病药物上市等相关政策的密集推动。从去年10月开始，我国罕见病产业迎来一个新的转折点，政策对罕见病药物研发、诊治规范和患者关怀等方面的重视力度前所未有地在加强。

罗氏全球药品开发上海中心神经学领域临床科学家张巍峰告诉第一财经记者：“在2017年，罗氏总共研发投入106亿美元，其中有相当一部分是投在罕见病领域。目前进入临床研发阶段以及上市阶段的罕见病药物，总共有9个，覆盖了超过10种罕见病，已经完成和正在进行的临床实验超过50项。”

值得注意的是，目前中国罕见药几乎全部依赖进口，自主研发能力不强，对罕见病认识也比较粗浅。此外，过去中国对罕见病排查力度不够，有很多罕见病被忽视了。现在政府对罕见病的关注力度逐渐加大，中国人口基数大，通过排查罕见病例总数并不少，是全球罕见病一个大市场，因此外资药企纷纷看好中国这块大蛋糕，并逐渐向中国市场倾斜资源。

例如，赛诺菲为了提高旗下创新药物奥巴捷的可及性，携手政府、学会等探索多元化的救助模式，通过慈善项目和医保覆盖，减轻中国患者的经济负担。其与中国初级卫生保健基金会合作设立的“生命捷力”多发性硬化症患者援助项目，即是对符合奥巴捷适应症的患者予以援助。符合条件的多发性硬化患者接受药品援助后，年药物治疗费用可降低40%以上，低保患者甚至可获得全免援助。

据介绍，对于低保患者，获得县/区级民政部门认可并领取低保金满一年的城镇低保/农村特困复发型多发性硬化患者，可获得这一项目全免援助；对于低收入患者，首次申请：自费4盒后援助2盒；后续申请：继续自费3盒后再援助3盒。上海方面，目前复旦大学附属华山医院、中山医院、上海交通大学附属仁济医院是“生命捷力”多发性硬化症患者援助项目定点医院。

除赛诺菲、罗氏外，向中国罕见病领域加紧迈进的步伐的跨国制药巨头，还包括了法国赛诺菲、瑞士诺华、美国辉瑞、英国葛兰素史克、爱尔兰希尔公司等。