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12月28日,我国启动“中国十万人基因组计划”,这是我国在人类基因组研究领域实施的首个重大国家计划,也是目前世界最大规模的人类基因组计划。科学家们希望通过绘制中国人精细基因组图谱,来研究疾病健康和基因遗传的关系。此次启动的“中国十万人基因组计划”覆盖地域包含我国主要地区,涉及人群除汉族外,还将选择人口数量在500万以上的壮族、回族等9个少数民族。
项目首席科学家王亚东教授表示,主要目标是研究中国人从健康到疾病是怎么转化的,为中国的医学研究或者是临床诊断、治疗疾病提供参考。12月20日,美国FDA宣布批准Spark Therapeutics的创新基因疗法Luxturna(voretigene neparvovec-rzyl)上市,用于治疗双等位基因RPE65突变导致的遗传性视网膜病变(IRD)的儿童和成人患者,值得一提的是,Luxturna也是首款在美国获批、靶向特定基因突变的“直接给药型”基因疗法,此前,Luxturna已经获得了美国FDA颁发的优先审评资格和突破性疗法认定。
基因治疗是一个新兴的领域,还有许多问题需要解决,国内外均处于起步阶段。我国基因疗法研究及临床试验主要以肿瘤、心血管病等重大疾病为主攻方向。随着我国科学技术癿进步,与国外企业的差距正在快速缩小,基因诊断治疗领域值得期待。建议关注A股市场中的相关企业如华大基因(300676.SZ)、贝瑞基因(000710.SZ)、安科生物(300009.SZ)和复星医药(600196.SH)等。
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