近年来,罕见病患者受到越来越多的关注,罕见病的诊疗和用药保障也开始提上日程。
2018年5月22日,五部门联合发布了《第一批罕见病目录》。近日,国家卫健委发布建立全国罕见病诊疗协作网的通知,更为广大罕见病患者带来福祉。
全国政协委员、辉瑞投资有限公司企业事务部总监冯丹龙认为,目前我国罕见病患者的用药保障及药物可及性还有待改善。
保守估计,我国约有2000万罕见病患者。《中国罕见病群体生存状况调研报告》显示,我国罕见病患者治疗时遇到最大的困难主要包括治疗费用过高、缺乏医疗技术以及无法购买到合适的药品或药价太高。
冯丹龙称,目前,美国FDA批准的罕见病药物中有259种在国内未上市。上市的148种药品中仅有76个被遴选进入《国家基本医疗保险和工伤保险药品目录》,其中甲类药品16个,报销比例较高,乙类药品60个,报销比例低。另据2018年“第七届中国罕见病高峰论坛”大会上公布的数据,2017年,北京市7种罕见病医保患者共2124人,发生总费用3923万元,占全市医保费用的0.04%。
冯丹龙建议,对与《第一批罕见病目录》中可诊可治疾病相匹配的特效药物,进行清单式管理,包括罕见病药物认证、界定标准和认定流程。通过新药审批审评快速通道优先批准的罕见病药物,根据与《第一批罕见病目录》匹配情况加快医保衔接,快速纳入国家医疗保障。可采取与大病保险特殊药品类似的国家谈判模式,建立罕见病药品谈判准入模式的触发机制。
冯丹龙对第一财经记者表示,希望能形成罕见病药品谈判的常态化机制(满足有效性及高效性)。一方面,能做到时间周期尽量缩短,如定期由国家人力资源和社会保障部组织罕见病药品专项谈判,同时,权威机构、罕见病学会、来自罕见病协作网成员医院或省级国家级医院的专家、患者组织等可推荐罕见病药物进入谈判清单,经罕见病专家小组论证主动发起谈判。
“另一方面,在药物遴选环节中,与《第一批罕见病目录》保持一致的药物优先进入谈判清单,从而缓解罕见病患者用药需求迫切性。”冯丹龙对记者补充道。
冯丹龙建议,对于医疗保险基金结余较充分的地区,可借鉴浙江、青岛等地政府主导、多方支付的模式,一次性将新上市药物(与《第一批罕见病目录》中疾病相匹配的特效药物)优先纳入医疗保险报销目录。
杜兰·王·里格认为,对于罕见病药物的采购,各国之间能否进行团购值得探讨,一方面,这能给药企带来更大的市场以及收益,另外一方面,在罕见病药物议价上,各国组团更有优势。
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