全国政协委员冯丹龙：提升罕见病患者用药可及性 | 2019两会

近年来，罕见病患者受到越来越多的关注，罕见病的诊疗和用药保障也开始提上日程。

2018年5月22日，五部门联合发布了《第一批罕见病目录》。近日，国家卫健委发布建立全国罕见病诊疗协作网的通知，更为广大罕见病患者带来福祉。

全国政协委员、辉瑞投资有限公司企业事务部总监冯丹龙认为，目前我国罕见病患者的用药保障及药物可及性还有待改善。

保守估计，我国约有2000万罕见病患者。《中国罕见病群体生存状况调研报告》显示，我国罕见病患者治疗时遇到最大的困难主要包括治疗费用过高、缺乏医疗技术以及无法购买到合适的药品或药价太高。

冯丹龙称，目前，美国FDA批准的罕见病药物中有259种在国内未上市。上市的148种药品中仅有76个被遴选进入《国家基本医疗保险和工伤保险药品目录》，其中甲类药品16个，报销比例较高，乙类药品60个，报销比例低。另据2018年“第七届中国罕见病高峰论坛”大会上公布的数据，2017年，北京市7种罕见病医保患者共2124人，发生总费用3923万元，占全市医保费用的0.04%。

冯丹龙建议，对与《第一批罕见病目录》中可诊可治疾病相匹配的特效药物，进行清单式管理，包括罕见病药物认证、界定标准和认定流程。通过新药审批审评快速通道优先批准的罕见病药物，根据与《第一批罕见病目录》匹配情况加快医保衔接，快速纳入国家医疗保障。可采取与大病保险特殊药品类似的国家谈判模式，建立罕见病药品谈判准入模式的触发机制。

冯丹龙对第一财经记者表示，希望能形成罕见病药品谈判的常态化机制(满足有效性及高效性)。一方面，能做到时间周期尽量缩短，如定期由国家人力资源和社会保障部组织罕见病药品专项谈判，同时，权威机构、罕见病学会、来自罕见病协作网成员医院或省级国家级医院的专家、患者组织等可推荐罕见病药物进入谈判清单，经罕见病专家小组论证主动发起谈判。

“另一方面，在药物遴选环节中，与《第一批罕见病目录》保持一致的药物优先进入谈判清单，从而缓解罕见病患者用药需求迫切性。”冯丹龙对记者补充道。

冯丹龙建议，对于医疗保险基金结余较充分的地区，可借鉴浙江、青岛等地政府主导、多方支付的模式，一次性将新上市药物（与《第一批罕见病目录》中疾病相匹配的特效药物）优先纳入医疗保险报销目录。