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我国科学家开发出基因编辑“安全剪刀” 瞄准攻克罕见病

第一财经 2019-06-12 10:27:57

责编：余佳莹

有着“神奇剪刀”之称的基因编辑技术被视作攻克人类绝症的利器。10日，国际学术期刊《自然》在线发表了我国科学家的最新成果，中科院脑智卓越中心杨辉团队及其合作者开发出一种编辑效果更精准的“安全剪刀”——ABE（F148A），缩短了攻克罕见病的临床试验时间。（新华社）

通过基因编辑技术，Verve公司的目标是“一劳永逸”，通过永久抑制PCSK9来达到降低血液中“坏胆固醇”（LDL）水平。

寻找科学家，连接科研院所、医疗机构和药企，是蔡磊努力的方向。

不仅仅是患者对于罕见病知晓率低，一些医生对于疾病的认知也很有限，再加上罕见病症状表现多样化，这导致疾病确诊的过程中非常困难。

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