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我国科学家开发出基因编辑“安全剪刀” 瞄准攻克罕见病

第一财经 2019-06-12 10:27:57

有着“神奇剪刀”之称的基因编辑技术被视作攻克人类绝症的利器。10日，国际学术期刊《自然》在线发表了我国科学家的最新成果，中科院脑智卓越中心杨辉团队及其合作者开发出一种编辑效果更精准的“安全剪刀”——ABE（F148A），缩短了攻克罕见病的临床试验时间。（新华社）

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目前全球大约有7000多种罕见病，如此大量的罕见病真正有药可治的大约仅占1%。

罕见病用药的特点之一是发病率低，患者数量少，某种程度市场需求并不大。换言之，如果仿制药企业去生产的话，则面临回报不理想的窘境。

罕见病药品将在2024年占全球处方药销售的1/5，销售额预计将达到2420亿美元。罕见病也因此成为跨国药企竞跑的新赛道。

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