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第一财经 2019-06-12 10:27:57
责编:余佳莹
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有着“神奇剪刀”之称的基因编辑技术被视作攻克人类绝症的利器。10日,国际学术期刊《自然》在线发表了我国科学家的最新成果,中科院脑智卓越中心杨辉团队及其合作者开发出一种编辑效果更精准的“安全剪刀”——ABE(F148A),缩短了攻克罕见病的临床试验时间。(新华社)
蔡磊告诉记者,这不仅点燃了患者“活下去”的希望,更向全社会、科研界、产业界和投资界释放出极其强烈的信号。
中国人群中已知的罕见病逾4000种,罕见病患者规模约2000万。
全国现有渐冻症患者总数约10万人
我国通过优先审批通道上市的罕见病药品数量几乎年年上升
推动《自然》的成果走出学术模型,应对复杂的临床落地挑战。