首页 > 新闻 > 科技

分享到微信

打开微信,点击底部的“发现”,
使用“扫一扫”即可将网页分享至朋友圈。

兰迪·谢克曼:20个基因位点是治愈帕金森病的希望

第一财经 2019-10-30 20:51:50 听新闻

兰迪·谢尔曼的研究团队已经找了帕金森病的20个基因位点,引入基因学研究帮助理解帕金森病的演进。

帕金森病依然让人束手无策,2013年诺贝尔生理学或医学奖获得者兰迪·谢克曼先生在“未来国际大科学”论坛上感叹道。

帕金森病作为一种常见的神经系统变性疾病,发病率正以惊人的速度提升。国家老年疾病临床医学研究中心主任陈彪去年曾对媒体表示,中国的帕金森病人数量为250万-300万,预测到2030年将有500万帕金森病人,占全球病人数量57%,列世界第一。兰迪·谢尔曼坦言,中国在未来几十年内将出现50%的病患增幅,疾病的治疗将可能耗尽医疗预算。

对于美国的帕金森病患者而言,治疗预算同样是个棘手的问题。“在美国有100万人患帕金森病,但在每个病人身上我们只能花265美元。”兰迪·谢尔曼介绍道。

要治愈帕金森病,并不能用一刀切的方法,因为患者的患病时期和发展速度并不相同,“然而我们在思考治疗方案时就认为,这是一种单一的疾病,用一种药就可以搞定它。”兰迪·谢尔曼向与会者展示了大量针对帕金森病的临床试验,每一个实验上方都放置了一个墓碑的图标,意味着目前为止所尝试的三期临床试验,全部以失败告终。这使得许多大型药企开始打退堂鼓,放弃了对研究帕金森病治疗研究的资金支持,“这对我们来说是个坏消息”,兰迪·谢尔曼感叹道。

帕金森病由詹姆斯·帕金森于1817年发现,200年后,世人对于它的病理学信息仍然知之甚少。兰迪·谢尔曼介绍道,帕金森病患者的中脑缺失了产生多巴胺的部分,而在100年前,人们已经发现大脑中分泌多巴胺的结构路易体,但路易体的病理学却无法在患者存活的时候观察到。与此同时,科学家们还发现路易体中的α突触核蛋白和帕金森并在基因一穿上是相关联的,部分患者的该类蛋白是变异或过度表达的。

这一理论给了兰迪·谢尔曼启发,他认为可以将α突触核蛋白复制到动物体中,用实验室模型来搞清楚路易体的研究。无论是兰迪·谢尔曼本人,还是资助他进行这一研究的资助者,都有家人经受帕金森病折磨的经历。因妻子患帕金森病于两年前离世,兰迪·谢尔曼下决心用未来十年的时间投入相应的基础科学研究中,厘清帕金森病的原理,以理解其演进机制。“我们还没有解决问题所需的基础知识,因此,我们决定将大部分资金投入基础科学研究。”兰迪·谢尔曼强调。

目前,兰迪·谢尔曼的研究团队已经找了帕金森病的20个基因位点,引入基因学研究帮助理解帕金森病的演进。未来,他将在神经免疫学上发力,厘清相关的微生物群和相应的神经回路。此外,兰迪·谢尔曼还提出了新的思路,奇怪的微笑、梦中的举止等异样的行为表现,也可能构成帕金森症的前驱症状,可以通过观察异样行为来找到帕金森病的前兆。

责编:刘佳

此内容为第一财经原创,著作权归第一财经所有。未经第一财经书面授权,不得以任何方式加以使用,包括转载、摘编、复制或建立镜像。第一财经保留追究侵权者法律责任的权利。 如需获得授权请联系第一财经版权部:021-22002972或021-22002335;banquan@yicai.com。
  • 第一财经
    APP

  • 第一财经
    日报微博

  • 第一财经
    微信服务号

  • 第一财经
    微信订阅号

点击关闭