兰迪·谢克曼：20个基因位点是治愈帕金森病的希望

帕金森病依然让人束手无策，2013年诺贝尔生理学或医学奖获得者兰迪·谢克曼先生在“未来国际大科学”论坛上感叹道。

帕金森病作为一种常见的神经系统变性疾病，发病率正以惊人的速度提升。国家老年疾病临床医学研究中心主任陈彪去年曾对媒体表示，中国的帕金森病人数量为250万-300万，预测到2030年将有500万帕金森病人，占全球病人数量57%，列世界第一。兰迪·谢尔曼坦言，中国在未来几十年内将出现50%的病患增幅，疾病的治疗将可能耗尽医疗预算。

对于美国的帕金森病患者而言，治疗预算同样是个棘手的问题。“在美国有100万人患帕金森病，但在每个病人身上我们只能花265美元。”兰迪·谢尔曼介绍道。

要治愈帕金森病，并不能用一刀切的方法，因为患者的患病时期和发展速度并不相同，“然而我们在思考治疗方案时就认为，这是一种单一的疾病，用一种药就可以搞定它。”兰迪·谢尔曼向与会者展示了大量针对帕金森病的临床试验，每一个实验上方都放置了一个墓碑的图标，意味着目前为止所尝试的三期临床试验，全部以失败告终。这使得许多大型药企开始打退堂鼓，放弃了对研究帕金森病治疗研究的资金支持，“这对我们来说是个坏消息”，兰迪·谢尔曼感叹道。

帕金森病由詹姆斯·帕金森于1817年发现，200年后，世人对于它的病理学信息仍然知之甚少。兰迪·谢尔曼介绍道，帕金森病患者的中脑缺失了产生多巴胺的部分，而在100年前，人们已经发现大脑中分泌多巴胺的结构路易体，但路易体的病理学却无法在患者存活的时候观察到。与此同时，科学家们还发现路易体中的α突触核蛋白和帕金森并在基因一穿上是相关联的，部分患者的该类蛋白是变异或过度表达的。

这一理论给了兰迪·谢尔曼启发，他认为可以将α突触核蛋白复制到动物体中，用实验室模型来搞清楚路易体的研究。无论是兰迪·谢尔曼本人，还是资助他进行这一研究的资助者，都有家人经受帕金森病折磨的经历。因妻子患帕金森病于两年前离世，兰迪·谢尔曼下决心用未来十年的时间投入相应的基础科学研究中，厘清帕金森病的原理，以理解其演进机制。“我们还没有解决问题所需的基础知识，因此，我们决定将大部分资金投入基础科学研究。”兰迪·谢尔曼强调。

目前，兰迪·谢尔曼的研究团队已经找了帕金森病的20个基因位点，引入基因学研究帮助理解帕金森病的演进。未来，他将在神经免疫学上发力，厘清相关的微生物群和相应的神经回路。此外，兰迪·谢尔曼还提出了新的思路，奇怪的微笑、梦中的举止等异样的行为表现，也可能构成帕金森症的前驱症状，可以通过观察异样行为来找到帕金森病的前兆。