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国家卫健委：设立全国罕见病诊疗协作网办公室

第一财经 2020-01-06 19:17:41

国家卫生健康委决定依托协作网国家级牵头医院北京协和医院，设立全国罕见病诊疗协作网办公室。

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此次获批的法布赞是国家药监局按照《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》有关规定，将其纳入优先审评品种，依据境外临床试验数据，结合该产品的有效性和安全性特征，批准其进口注册申请。

目前全球大约有7000多种罕见病，如此大量的罕见病真正有药可治的大约仅占1%。

罕见病用药的特点之一是发病率低，患者数量少，某种程度市场需求并不大。换言之，如果仿制药企业去生产的话，则面临回报不理想的窘境。

罕见病药品将在2024年占全球处方药销售的1/5，销售额预计将达到2420亿美元。罕见病也因此成为跨国药企竞跑的新赛道。