细胞和基因疗法改变了人类治疗遗传疾病和疑难杂症的方式,同时也在颠覆制药生态圈。作为全球细胞和基因疗法发展沃土的中国市场,在政策东风下吸引了诸多企业加码入局。
7月10日,德国默克公司在上海张江落地了生命科学技术与培训中心。这是继美国、欧洲、印度、韩国、日本、新加坡和巴西之后的第九个生命科学技术与培训中心。
“上海的这一中心在规模上远超其他,是默克迄今为止体量最大的生命科学技术与培训合作中心。”默克生命科学全球领导层在今日接受第一财经记者专访时指出,随着亚洲制药业的蓬勃发展以及对新型药物疗法的日益重视,默克看到了中国正在加大对于包括细胞和基因疗法在内的前沿疗法的研发投入。这一新落地的生命科学技术与培训中心将专注于改善和优化药物研发、开发和生产过程 。
根据介绍,在这一生命科学技术与培训中心,默克把从药品研究、开发到生产流程中的13个不同功能的实验室聚集在一起。其中,蛋白研究实验室和生物标志物研究实验室是中国所独有的。
中国拥有大量适合细胞和基因疗法疗法的患者。据估计,中国患有遗传疾病的人数达5700万,是美国(1200万)的4.4倍之多。默克生命科学中国董事总经理卫政熹对记者指出,对于其在中国市场的客户来说,中国是个非常具有竞争性的市场,因此默克需要尽快加快速度,强调安全性。
根据德勤中国数据,在细胞和基因疗法领域,2017年至2019 年期间共有 1000 多项临床试验已经开展或正在进行,中国政府授予数千项相关专利,位居全球第二。而在CAR-T等类别中,中国则已成为全球最大的临床研究发起国家。
第一财经记者注意到,越来越多的跨国公司已经将中国作为其推出创新产品的首发市场之一,而此前通常是在美国、欧盟和日本首发。与此同时,细胞和基因疗法领域的不确定性和挑战也不容忽视。其中包括遗传资源受到严格保护和监管;竞争日益激烈的细胞和基因疗法产品管线,尤其是自体细胞疗法方面,且适应症和靶标相对集中;本土监管和市场准入存在高度不确定性;医疗服务机构系统缺乏应用细胞和基因疗法治疗产品的能力等。
诺和诺德达成22亿美元交易,开发新型减重疗法
早在2023年10月,信念医药就与武田中国宣布达成独家合作协议,授权武田中国在中国内地、中国香港和中国澳门负责波哌达可基注射液的商业化经营。
该品种的上市为中重度血友病B成年患者提供了新的治疗选择,这也成为中国首个获批上市的基因疗法。
据悉,该技术已成功应用于神经外科、甲状腺、乳腺、肝胆、胃肠等多个外科领域,并在哈佛医学院完成实验验证。
尽管技术和医学的进步助长了“科学可以战胜死亡”的想法,但加强了对医学干预措施的过度依赖,且让患者在生命的最后阶段进一步疏远了社区和亲人。