时间、投入减半，成功率倍增，计算医学正加速新药研发

中国医药需要颠覆性、变革性的创新才能实现“变道超车”，而依托人工智能搭建起“计算医学”体系有望担起重任。

中科院计算所西部高等技术研究院常务副院长张春明如此表示，在他看来，计算医学能够破解医和药的困局。实现药物研发时间减半、投入减半，成功率提高一倍。“实现临床试验的有效率提高一倍，这个目标还是比较保守的。”

计算医学以信息科学与生物医学交叉融合为基础，深度挖掘生物医学大数据的全新医疗价值，提供全新药靶，加速新药研发。

医药创新质量有待提高

中国是医药制造大国，但在创新上一直处于弱势。

2016年，麦肯锡将全世界医药创新研发分成了3个梯队。第一梯队是美国，贡献了全球新药研发50%以上；第二梯队是日本、英国、德国、瑞士等国家，每个国家对世界新药贡献约为5%~12%；第三梯队是中国、韩国、以色列、印度等国家，每一个国家对世界新药研发的贡献在1%~5%。

为了从以仿制为主变为创新为主，从医药市场大国变成医药科技强国，中国在2008年启动了重大专项。

“国家实施重大新药专项以来，中央财政投入了233亿元，支持了5千多课题，覆盖了十大类的重大疾病。”中国药品监管研究会会长张伟说。

结果是，与1985年~2008年基本上每5年才出一个I类创新药相比，2008年至今出了将近60个I类创新药，极大改变了中国生物制药落后的局面。

但在中国科学院院士、重大新药创制国家重大科技专项技术副总师陈凯先看来，药虽然是新药，化学结构是新的，也有自己的知识产权，但它所依据的靶点、作用机制还是人家先发现的，“从这一点来讲是模仿的创新。我国自主发现的药物作用新靶点、新机制和在此基础上发展的 first in class 新药，基本空白。”

虽然中央财政投入更多是带动了地方的以及社会的资本的投入，新药市场也非常火爆，但张伟认为仍然存在很多问题。“创新的质量还有待提高，靶点还比较集聚，高水平重复现象还比较严重。”

频频上市的新药甚至让很多人出现了错觉，但事实上，12年来中国尚未出现原始创新。

陈凯先解释说，国内生命科学和生物医药领域基础研究薄弱，原始创新知识供给与转化不足，而新药专项定位于药物创新的中下游，对早期的基础研究支持力度不够，原始创新成为新药创制进一步发展的薄弱环节。“基础研究薄弱，缺乏原始创新突破和核心技术，是我国药物研究和医药产业发展长期受制于人的根本原因。”

此外，新药研发高投入、高风险、高失败率的特点，中国也没法越过。

“全球数据统计显示，新药研发的成功率已经从10%下降到现在的2~3%。”中国科学院计算技术研究所（下称“中科院计算所”）哲源图灵达尔文实验室副主任赵宇说，这个几率甚至低于“九死一生”，达到50活1。

建立药物数字研发平台

中国已经进入生命科学大数据时代，“生命数字化”将深刻影响生活。

“在这个大背景下，生物医药、科技创新也出现了一些前沿研发热点，包括精准医学和个性化药物的开发、基因编辑技术、肿瘤免疫治疗、CAR-T为代表的细胞治疗、生物大数据与人工智能、再生医学与干细胞技术、抗体偶联药物开发等新药发现的新策略、新技术。涉及到的方法很多，比如大数据、人工智能为基础的精准药物设计，靶向GPCR、例子通道等膜蛋白的新药发现技术、PPI等。”陈凯先表示。

更有业内人士认为，基于人工智能的新药研发管线平均1~2 年就可以完成临床前药物研发，预计到2028年，人工智能为生物医药行业每年可节省约700亿美元研发成本。

根据全数据和人工智能算法生成模型，建立起药物数字研发平台，通过人工智能的判断，找到药物有效的特定人群。这成了计算医学最为重要的事情。

赵宇介绍，以治疗癌症的抗血管生成药物为例，目前普遍有效率为20%，但通过建立判断模型提前预判人群，可获得近90%的有效率。

“学科交叉、技术集成已经成为当代科技发展的强大推动力，多种学科的交叉和融合总是有力促进药物研究高新技术变革。”陈凯先说。