国家药审中心周思源：为何药物研发要以临床价值为导向

今年7月份国家药品监督管理局药品审评中心（下称“药审中心”）下发了一份关于公开征求《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》意见的通知，强调药物研发要以临床价值为导向，这激起市场极大反响，一定程度在“挤掉”创新药的估值泡沫。

9月25日，在第六届中国医药创新与投资大会上，国家药品监督管理局药品评审中心副主任周思源回应了上述意见稿出台的初衷。

周思源表示，2019年至2019年8月底，国家药品监督管理局药品审评中心（简称“药审中心”）共受理注册申请25535件，审结注册申请25120件，任务进出平衡仅差1.6%，近三年任务进出量基本平衡，审评正常化，但也受到药品重复研发带来的困扰。

他举例称，2018年至2020年我国批准的39个创新药中，first in class新药仅有2个，且无罕见病药物。

周思源表示，药品创新应关注患者需求，充分探索临床价值，但目前创新研发上仍存在一些不足，一是现有临床创新未覆盖到全部临床需求，药物创新主要集中在少数几个治疗领域，对罕见病和儿童用药研发关注度不够；二是研发基础相对薄弱，产品同质化问题较为突出；三是对临床价值的探索不够充分，如在探索临床性研究阶段，缺乏对早期探索性临床研究重要性认识。

“目前以注册为目的制定临床研发的策略、规划和研究设计，对临床价值的探索关注度不够，对照组的选择标准偏低，疗效假设缺乏依据，样本量估计量不足。另外，药物临床研发对新理念，新设计、新方法的应用也不足。”周思源表示。

周思源表示，聚焦临床价值，可以推动药物创新更上一层楼，接下来药审中心要严格审评要求，特别是针对目前药物创新存在的对临床价值探索不充分，采用低标准评估临床价值，临床价值评估的依据不科学、不充分的问题，尽快建立和完善研发和评审标准。要发挥好审评标准指挥棒的作用，以临床价值为导向，高标准要求，推动中国药物创新真正成为国际认可的“全球新”，完成从量变到质变的过程。