在10月11日的2021上海国际生物医药产业周开幕活动上,百济神州创始人王晓东表示,生物科学领域,最近几十年来最重要的一个技术发展是基因编辑。基因编辑出现了很多的应用场景,比如我们都熟知的袁隆平做的这个杂交水稻,包括人类各种遗传病和慢性疾病的治疗。
通过基因编辑技术,Verve公司的目标是“一劳永逸”,通过永久抑制PCSK9来达到降低血液中“坏胆固醇”(LDL)水平。
2024年前六周的一系列生物科技IPO发行,大部分单笔融资额达到约1亿美元或以上。
基因编辑疗法临床在美国加速启动,未来有望看到更多疗法或适应证获得批准,从而能够让数以万计的患者受益。
基因药物有望治愈多种慢病,但价格昂贵是最大难题
基因疗法在遗传性耳聋治疗方面展现出极大潜力,我国每年新生约3万聋儿,其中超过60%与遗传因素相关。目前发现的和耳聋相关的基因有上百种,而常规的药物治疗手段对遗传性耳聋无法起效。