在电影《误杀2》中,一位父亲为了抢回给先天性心脏病孩子治疗用的一颗心脏,不惜导演了一出人质劫持大戏,影片反映了真实世界器官移植供体紧缺危机的迫切现实。
长期以来,科学家们一直在尝试使用动物器官来帮助缓解供体器官短缺的问题。而新的基因编辑工具正在不断证明动物器官移植手术成功的可能性,异种器官移植正在谨慎前行。
由于物种基因的差异,异种器官移植容易引发器官排斥反应或病毒导致感染风险,此前在猪到人体的异种移植方面的大量努力都以失败告终。
当地时间周一,美国马里兰大学医学院团队对一名晚期心脏病的男性患者实施了全球首例转基因猪心移植,三天后病人情况良好。
这是在去年10月,美国研究人员对一名脑死亡肾病患者进行转基因猪肾移植手术后的又一成功案例,猪器官移植的可行性有了进一步的证据。
“这是一项突破性的手术,让我们离解决器官短缺危机更近了一步。”马里兰大学团队实施手术的医生巴特利·格里菲斯(Bartley Griffith)在一份声明中写道,“现有的心脏供体根本没有办法满足所有潜在患者的移植需求,这项世界首创的手术有望在未来为患者提供一个重要的新选择。”
对于动物器官植入人体的移植手术而言,伦理是最大的挑战。在最新的心脏移植手术中,对于57岁的患者大卫·贝内特(David Bennett)来说,动物心脏移植是他最后的选择。
马里兰大学医学院在评估了患者的实际情况后,认为这是一名没有其他治疗选择的终末期心脏病患者,并通过同情治疗的方案,在新年前夜获得了美国FDA的紧急授权批准,将动物器官植入人体内。
提供该转基因猪心脏的公司是位于美国弗吉尼亚州布莱克斯堡的再生医学公司Revivicor。长期以来,猪器官一直是具有吸引力的潜在器官移植的来源,因为它们的器官与人类非常相似。这种转基因猪心的大小相当于成年人心脏的大小。
研究人员对植入患者体内的猪心进行了基因编辑,将先前与器官排斥相关的三个基因从供体猪身上“敲除”,并将6个与免疫接受相关的人类基因插入到供体猪的基因组中。它们还敲除了一个防止猪心脏组织过度生长的猪基因。此外,患者在手术前还接受了一种实验性的抗排斥药物。
目前,关于猪器官用于肾脏、肝脏和肺移植的可行性研究也在进行中。根据美国器官捐赠网站organdonor.gov的数据,目前约有11万名美国人正在等待器官移植,每年有超过6000名患者在接受器官移植之前死亡。
上海市器官移植重点实验室主任、上海医学会器官移植分会主任委员朱同玉对第一财经记者表示:“借助目前快速进步的基因编辑技术,在改造器官方面的技术已经比过去要更加成熟。此外,干细胞培养组织器官再生也是一种途径,未来心脏、肝脏等器官都可以采取这种方式。”
他同时表示,从目前的移植手术来看,动物器官移植手术已经成功克服了从动物到人体的器官异种移植必然会发生的超急性(48小时内)排异反应,下一步就是要研究加速性排异反应(48小时-5天),以及急性排异反应(一周以上)、慢性排异反应的影响。
通过基因编辑技术,Verve公司的目标是“一劳永逸”,通过永久抑制PCSK9来达到降低血液中“坏胆固醇”(LDL)水平。
在过去两年中,美国相继开展了多例“基因编辑猪-人”异种肾脏移植和心脏移植手术,但未报道过异种肝移植案例。
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基因编辑疗法临床在美国加速启动,未来有望看到更多疗法或适应证获得批准,从而能够让数以万计的患者受益。
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