13款进口药械探路真实世界研究，还可用于哪些药物研发

在药品医疗器械审评审批领域，长期使用的是临床试验数据，即随机对照试验（RCT），后者是金标准。近年来，我国在深化药械审评审批制度改革中，为了支持创新药械早日上市，也在探索药械真实世界研究数据研究应用。

近日，第一财经记者从第二届博鳌国际药械真实世界研究大会上获悉，目前已有13个临床急需进口药械产品通过使用博鳌乐城真实世界数据辅助临床评价获批在国内上市。

作为一种新的药械研发监管评价工具，当前真实世界数据研究主要应用在进口药械上。除此之外，还有哪些领域仍可以探索？在大会上，该问题同样受到关注。

13款进口药械产品在探路

一般而言，药物、医疗器械在获得批准注册上市前，需要经过随机对照临床试验环节，而这个环节是在一个理想的环境下进行，且对研究人群有着严格的入排标准。真实世界数据研究，则是指通过系统收集患者在常规临床医疗或健康维护环境下产生的数据，在预先设定好的研究方案下，通过一系列的研究方法，对数据进行分析和处理，最后比较药品医疗器械等治疗措施的安全性、有效性。

与随机对照临床试验相比，真实世界数据研究一定程度可以降低药械研发成本。

2017年10月起，我国开始在深化药品医疗器械审评审批制度改革，缩短药械注册时间。2019年起，我国逐渐在探索将真实世界数据用于医疗器械临床评价中。当年6月，国家药监局与海南省政府联合启动了海南临床真实世界数据应用试点工作。

2020年3月，我国首个真实世界研究试点品种——青光眼引流管获批上市，该产品在注册中使用了在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（即博鳌乐城）收集的真实世界证据作为临床评价的辅助证据。

截至目前，共有13个临床急需的进口药械产品通过使用博鳌乐城真实世界数据辅助临床评价获批在中国上市，其中药品占了四个，医疗器械占了9个。

这些获批的品种，具备哪些特点？

以药品为例，在大会上，国家药品监督管理局药品审评中心副主任杨志敏介绍称，这四个获批的药品分别是普拉替尼、氟轻松玻璃体植入剂、注射用曲拉西利、英克西兰，获批品种的共同特点有，一在国际先进监管机构已获批，具备关键注册研究基础；二是国内存在未满足的临床需求；三是开展的真实世界研究纳入基线更复杂、更接近中国临床实践的患者；四是观察到与全球关键研究相似的安全特征和疗效数据；五是可以为中国注册研究提供有力支撑。

“试点品种研究不仅助力海南自贸港建设，还充分服务于药品医疗器械审评审批改革国家战略，探索出了在审评科学标准不降低的情况下，真实世界证据支持境外已上市境内未上市药品注册上市的可行路径，提速全球创新医疗药品在我国的可及性。”杨志敏说。

还有哪些探索空间

在药品医药医疗器械审评审批中，当前的真实世界数据研究主要应用在进口药械上。除此之外，还有哪些领域仍可以探索？

目前有多位专家认为，可以在药品适应证扩展、儿童疾病用药和罕见病用药、中药这些领域进行探索。

以儿童疾病用药为例，儿童用药缺乏，药物可及性不足。对于儿童患者可用的药物，缺乏适合不同年龄段儿童的合理剂型和规格，无法准确给药，通常需收集真实世界的数据。

再如以中药为例，大会期间，国家药品监督管理局药品审评中心中药民族药临床部主审审评员周贝表示，化学药物研发简单来说是一种从实验室到临床、从动物到人体的研究过程。而反观中药自身特点，它是在漫长的诊疗实践过程中不断修正和完善。因此中药具有非常丰富的人用经验，中药新药研发也应当尊重这一规律。在构建符合中药特点的审评标准体系过程中，应建立中医理论、人用经验和临床试验相结合的注册审评体系。

杨志敏亦表示，目前国家药审中心已在儿童药、罕见疾病以及中药这些重点领域开展了一些探索，下一步也将在这些领域中促进真实世界研究深入实践。

纵观全球，真实世界研究使用时间并不长。

在大会上，国家药品监督管理局副局长徐景和表示，真实世界证据是现实世界的客观缩影，反映着现实世界的真实情况，更接近于现实世界本来面目，真实世界数据良好的客观性、经济性、创新性，在支撑药品监管职责方面越来越受到关注，其巨大的潜在价值也逐渐被世界各国的监管机构所认可。随着大数据、云计算、人工智能等技术的飞速发展，医疗健康真实世界数据的采集越来越便利，数据来源越来越丰富，数据处理技术越来越成熟，这显著提升了真实世界数据的可及性、可用性。

不过，徐景和也表示，虽然当前真实世界数据应用在药械上市前不同产品的监管决策，以及全生命周期质量安全评价已取得阶段性成效，同时也应当清醒地看到，真实世界数据研究应用总体还处于起步阶段，如何打破真实世界数据融合的壁垒，如何完善研究过程中患者权益保障，如何促进数据质量满足药械监管高标准需求等等，这些仍待探索。