高值创新药的商业化向来不易,而具体到高值罕见病的商业化,挑战在哪?
博鳌亚洲论坛2024年年会期间,阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清接受第一财经记者采访时表示,罕见病知晓率低、诊断难,是罕见病药物商业化过程中面临的一大挑战。
“不仅仅是患者对于罕见病的知晓率低,一些医生对于疾病的认知也很有限,再加上罕见病症状表现多样化,这导致疾病确诊的过程中非常困难。也因为罕见病知晓率低、诊断难,患者最佳治疗时机容易被延误。”胡轶清说。
她举例称,像I型神经纤维瘤(NF1)这种遗传性的多系统受累的罕见疾病,它会影响皮肤、神经系统、骨骼、大脑认知,最初发病时,身体会出现“牛奶咖啡斑”,有些患者可能从一出生就有临床表现,很容易被误以为是胎记。随着神经纤维瘤逐渐生长,如果长在视神经上会造成眼睛失明,长在脊柱上则会造成行走困难。由于症状逐渐出现并且非常复杂,患者长期处于易误诊漏诊局面。
2023年4月,中国首个也是唯一一个用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者的药物获批上市,并在当年12月通过医保谈判,进入了国家医保目录中。该药的研发厂家是阿斯利康。
“为了进入国家医保目录,在药品价格上我们做了很大的让利,目的是希望可以惠及更多患者。”胡轶清说。
在胡轶清看来,进入医保目录仅仅是提升药品可及性的第一步,还有很多工作还需要开展。其中,如何提升大众以及医生对于I型神经纤维瘤的认知水平,是首要解决的工作。由于中国医疗资源分布不均衡,县域地区的医生可能还不具备发现这种疾病能力,但不排除有一部分的患者集中在县域地区,因此,如何提升县域地区的医生对于这种疾病的认知,也是需要开展的工作。
由于I型神经纤维瘤症状多样性,涉及多学科治疗问题,包括皮肤科、骨科、神经内科、神经外科、放疗科等等相关科室,据胡轶清介绍,该公司正在试图支持推动多学科诊疗(MDT)中心建设。
“除了MDT外,在一些省会城市,我们支持头部医院建立针对单病种的‘疾病卓越中心’,也可以理解为‘区域诊疗中心’,也是希望便于县域地区患者转诊。”胡轶清说。
据了解,高值罕见病药物进入医保后,在入院过程中,可能还会面临一些障碍,如由于DRG(按疾病诊断相关分组付费)和医院药占比的管理指标限制,可能会导致药物无法及时到达患者手中。
“我们也在呼吁,罕见病药物用药‘最后一公里’障碍能被打通。”胡轶清说。
近年来,阿斯利康正在加快布局罕见病业务。
据胡轶清介绍,在中国市场,短短两年时间,阿斯利康中国罕见病事业部已引入了2个罕见病创新药物,覆盖5个适应证。与此同时,公司正在中国开展的针对治疗罕见病的临床试验,数量已达到16个。在全球,公司正在开展20多个针对不同适应证的临床开发项目,并已推出治疗11种罕见病的创新药物。未来五年,公司预计将推出10多种新产品和适应证,为更多罕见病患者带来希望。
COE模式是一种协助发现罕见病患者,到全生命正周期的管理患者模式,此模式在罕见病药物研发上也将发挥一定的数据功能作用。
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