辉瑞血友病药物出现患者死亡，公司回应

当地时间12月23日，辉瑞公司表示，一名参与了该公司血友病药物长期研究的患者在出现严重副作用后死亡。辉瑞当天股价收盘下跌超过1%。

据患者支持组织欧洲血友病联盟称，该患者于12月14日因中风后脑出血死亡。

该患者参与的长期研究涉及辉瑞一款血友病长效凝血因子疗法Hympavzi，该药物每周注射一次，去年获得美国批准，用于治疗12岁及以上A型或B型血友病患者，通过靶向凝血蛋白来预防或减少出血。

对于患者的死亡，辉瑞在一份声明中回应称：“辉瑞与试验研究者和独立的外部数据监测委员会一起，正在积极收集信息，以更好地了解围绕这一事件的复杂、多因素的情况。”

公司还表示，根据其目前的了解和迄今为止收集的总体临床数据，辉瑞预计患者的死亡事件不会对接受该药物治疗的患者的安全性产生任何影响。

由于血友病患者负责调节凝血因子的基因存在缺陷，会导致患者在受伤或手术后出现自发性严重出血。除了长效凝血因子疗法之外，近年来基因药物为血友病的治疗提供了另一种选择。

此前，辉瑞公司开发了一种针对中重度B型血友病成人患者治疗的一次性基因疗法Beqvez，并在美国获得批准上市。然而，此类药物价格高昂，需求疲弱。今年早些时候，辉瑞宣布将停止其血友病基因疗法的全球开发和商业化。