“全球首创” JAK/ROCK双靶点分子落地，赛诺菲为何全力押注中国创新？

在从中国生物制药子公司正大天晴拿下“全球首创^[1,2]”JAK/ROCK抑制剂罗伐昔替尼片后的短短两个月，赛诺菲已快速推进这一创新产品的商业化落地。根据赛诺菲官方新闻披露，这一中国自主研发1类新药已在国内落地临床使用，而中国创新也使中国骨髓纤维化患者成为全球首批^[1,2]获益人群。

这笔围绕JAK/ROCK双靶点分子的交易也创下了中国药企在移植领域最大规模^[3]对外授权纪录，交易总额超过15亿美元。其中，在首付款上，赛诺菲就拿出了1.35亿美元。

当前，全球创新药市场的竞争格局正被重新定义，中国药企在其中扮演的角色，已发生了根本性逆转，成为了全球重要的创新引擎。近十年以来，中国在研药物数量始终保持了两位数的增长，管线扩张速度高于全球。2025年，中国获批创新药数量和对外授权交易总额均创历史新高。今年出海授权热度仍在高涨，仅第一季度，我国创新药对外授权交易额就已超过600亿美元，接近2025年全年的一半。

赛诺菲大中华区总裁施旺表示：“在如今全球医药产业中，中国已然是创新的核心引擎。中国企业不再满足于me-too或me-better的路径，而是涌现出越来越多能够填补全球治疗空白的突破性疗法。过去我们会看到‘全球新’药物惠及中国患者，如今越来越多的‘中国新’药物惠及全球患者。这样的创新成果正在重新定义全球医药格局，而赛诺菲希望把握这一创新势能下前所未有的机遇，打开中国与全球双向创新输送的通道。”

“全球首创”的背后：一次中国原研、管线扩充、创新出海下的双赢

这笔交易中值得关注的是，正大天晴授予赛诺菲全球范围内开发、生产及商业化权益，预示着这一新分子将从中国原研走向全球市场。“全球首创、中国原研、创新出海”这一系列的关键词确实足够具有吸引力。

通过全球的市场准入与商业化能力，赛诺菲为中国本土企业的原研创新注入了“变现”动能，解决了关键的商业化问题，而中国本土企业的创新势能也加码了跨国企业对创新源源不断的需求，本次JAK/ROCK双靶点分子无疑进一步强化了其在恶性血液疾病和移植的布局版图。

目前，该分子在中国已获批的适应症是应用于骨髓纤维化领域治疗^[4]。骨髓纤维化是一种恶性血液疾病，核心特征就是骨髓内纤维组织异常增生，逐步替代正常造血组织。这类患者除了面临着疾病进展带来的严峻生存挑战，还要面临急性髓系白血病转化的风险，一旦发生转化为急性髓系白血病，预后极差。对于患者而言，骨髓纤维化程度越高、生存期越短^[4]，然而此前这个领域并没有抗纤维化的靶点突破。

赛诺菲大中华区总裁施旺表示：“赛诺菲的合作策略，不是去追逐拥挤的赛道，而是着眼于填补临床空白，挖掘更多治疗领域的创新缺口。我们有三个核心标准：一是聚焦国家重点疾病领域，精准对接临床未满足需求，二是优先选择临床价值显著、能改变治疗格局的品类，尤其聚焦‘同类首创’、‘同类最佳’的药物；三是看重协同创新能力，倾向于选择在特定领域有深厚研发积累、能提供高质量临床数据和技术支撑的本土企业。”

近年来，研究逐步证实ROCK靶点在纤维化进程中发挥关键作用。在对骨髓纤维化发病机制的深入探索中，逐渐发现ROCK通路不仅影响炎症调控，还直接参与骨髓微环境的纤维化进程。因此JAK/ROCK双靶点从机制上意味着其兼具“抗炎和抗纤维化^[5,6,7,8,9]”的作用，成为这一“全球首创^[1,2]”的中国原研分子创新之处。

而更大的协同效应还在于该分子后续的慢性移植物抗宿主病开发，目前赛诺菲已经手握一款ROCK2抑制剂，根据赛诺菲2025最新财报显示，这一分子销售额为4.9亿欧元，在这样的垂直领域就有望产生一个“重磅炸弹”的单品，也侧面展示了赛诺菲在这一赛道的商业化能力和全球整体布局。随着JAK/ROCK抑制剂在这一领域的开发，无疑将形成有力的延伸。

赛诺菲大中华区总裁施旺表示：“恶性血液疾病与移植是赛诺菲长期以来深耕的核心优势领域。我们已在这一赛道建立起覆盖恶性血液疾病到移植全链路的产品矩阵和成熟的全球商业化网络。中国是全球重要的血液移植手术大国，移植体量位列全球前列，这既意味着中国患者对创新疗法有着巨大且迫切的临床需求，也赋予了中国市场在全球版图中举足轻重的战略地位。此次合作推动中国原研创新率先惠及中国患者，再借助赛诺菲的全球网络向更广泛的市场延伸，让中国的创新成果真正走向世界。”

赛诺菲与正大天晴“中国引进、全球共创、原研出海”的闭环模式，正是一次合作双赢。同时，双方在全球临床、生产供应、注册申报等环节协同，依托赛诺菲全球网络推动产品出海，出海经验反哺本土合作，也能形成可持续的价值闭环。

两年斩获三大资产：赛诺菲围绕“中国”的创新棋局

在中国创新出海的故事另一面是更多跨国药企对中国市场的持续加码。在一众跨国企业之中，赛诺菲可谓是大动作不断——两年内收获三个心血管与移植领域的资产。

2024年12月，赛诺菲收购了箕星药业在大中华区独家开发和商业化阿夫凯泰片的权益，用于治疗梗阻性及非梗阻性HCM患者。此后，2025年8月，赛诺菲宣布与Arrowhead Pharmaceuticals的子公司维亚臻签署资产购买协议，获得在大中华区开发和商业化在研药物普乐司兰钠注射液的权利。

这几笔交易中有两点值得特别关注。一是围绕心血管两大资产的交易中，赛诺菲都获得的是大中华区的独家权益，二是近两年全部三笔交易都是填补领域空白且可快速推动商业化的后期资产。

对此，施旺表示：“赛诺菲总部坚定看好中国、相信中国长期的发展潜力和创新能力，支持中国团队积极寻找全球创新管线之外的符合中国医疗需求的创新管线和资产，并给出真金白银的投入与行动支持。”

纵观赛诺菲的几次出手都直指相关治疗领域未被满足的需求。如第二代心肌肌球蛋白抑制剂阿夫凯泰片瞄准的是肥厚型心肌病领域。其最新的ACACIA-HCM 3期临床取得积极核心结果，达成双重主要终点，进一步证实在非梗阻性肥厚型心肌病拥有填补领域空白的潜力。而普乐司兰钠注射液是全球首个^[10,11]靶向抑制APOC3 mRNA的小干扰RNA类药物，填补了家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的治疗空白。

就如中国企业出海瞄准的是全球化商业能力，海外独角兽企业想要进入中国市场看重的也是中国团队的商业化能力。对此，施旺表示：“我们看到全球资源正加速涌向中国，行业稀缺的是突破性创新药物，也是承接创新的商业化实力。赛诺菲之所以能获得多个后期资产，一是基于我们在中国市场深耕多年积累的商业化优势——从注册申报到市场准入，从学术实力到渠道覆盖，我们拥有完整的本土化运营体系。二是赛诺菲围绕中国疾病谱建立起的产品矩阵，能够与创新资产形成强大的协同效应，实现1+1>2的价值放大。”

对于赛诺菲而言，收购管线并不是创新唯一路径，合作与自研双管齐下，使外部创新活力与内部研发体系形成共振，从而释放更大的协同价值。

从2020年至2025年底，赛诺菲累计在华获批的创新药物、疫苗及新适应症已达34款，已超额完成“2020至2025年间在华引入25款创新产品”的既定目标。仅2025年，赛诺菲在中国就有7款创新药物及新适应症获批。并且2025年，赛诺菲有26个临床试验申请获得批准。

施旺表示：“这些数字背后，体现的是赛诺菲‘自研+合作'双轮驱动创新模式的成效。一方面，我们持续加速全球与中国研发协同，保持自主创新的前沿能力；另一方面，我们积极拥抱本土创新生态，通过开放合作放大创新势能。对赛诺菲而言，中国是全球第二大市场，更是全球创新网络的核心节点。让突破性疗法从实验室走向中国，走向全球——这是赛诺菲的价值，也是我们的使命。”

如今，在全球医药行业叙事重构的背景下，中国创新的战略地位持续跃升，跨国企业也在积极探索新的增长路径。这不仅是赛诺菲的战略选择，更是全球医药产业格局重塑的趋势——拥抱中国创新已然成为抢占全球医药竞争先机的重要驱动力。

*用于中危-2或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症后骨髓纤维化（PET-MF）成年患者的一线治疗，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。国家药监局批准罗伐昔替尼片上市

**罗伐昔替尼片用于慢性移植物抗宿主病治疗处于临床研究阶段，尚未获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，其安全性和有效性尚未获得监管机构评估。

***上述材料旨在传递前沿信息，不构成对任何药物或诊疗方案（包括正在开发的药物）的推荐或宣传。所含信息不应替代任何医疗卫生专业人士提供的医疗建议，具体医疗相关事宜请遵循医疗卫生专业人士的意见和指导

参考文献：

[1] 国家药监局批准罗伐昔替尼片上市

[2] 正大天晴：FIC新药获批！正大天晴JAK/ROCK抑制剂罗伐昔替尼开启骨髓纤维化一线治疗新范式 https://www.cttq.com/news/579376.htm

[3] 中国生物制药有限公司：自願公告 與SANOFI就羅伐昔替尼訂立獨家授權協議 C26034423-Sino Bio-PA.pdf

[4] Li B, Zhang P, Feng G, Xu Z, Qin T, Zhang Y, et al. Bone marrow fibrosis grade is an independent risk factor for overall survival in patients with primary myelofibrosis. Blood Cancer Journal. 2016;6:e505.

[5] 罗伐昔替尼说明书

[6] Perner F, et al. Leukemia. 2025 May;39(5):1011-1030.

[7] Becker IC,et al. bioRxiv [Preprint]. 2024 Dec 5:2024.12.04.626665.

[8] Pan L, et al. The primary results from a randomized double-blind phaseII study of rovadicitinib versus hydroxyurea in patients with myelofibrosis. 2024 ESMO. 799MO

[9] Chang C, et al. Blood (2025) 146 (Supplement 1): 481.

[10] 普乐司兰钠注射液说明书

[11] 赛诺菲中国：全球首个！瑞达普®在华获批，一年四次给药降低80%甘油三酯水平与急性胰腺炎发生风险 https://mp.weixin.qq.com/s/or6rwKvG2nbUkv25cm3SPA