女性患者超七成，这种恶性心血管疾病迎来新疗法

近日，由默沙东研发的首个针对肺动脉高压（PAH）核心病理机制的全人源生物制剂索特西普（商品名：欣瑞来）正式在中国商业化上市，并在复旦大学附属中山医院开出“首方”，标志着国内肺动脉高压领域的治疗迎来新突破。

“肺动脉高压具有高致残率、高致死率，被称为‘心血管系统中的癌症’，患者长期面临治疗手段有限、预后不佳的困境。”默沙东中国药品事业部负责人汪晓祥接受第一财经记者采访时表示。

默沙东方面援引相关研究数据显示，肺动脉高压新诊断患者5年死亡率可达40%，患者确诊后中位生存期仅5-7年。三期临床数据显示，索特西普可使肺动脉高压临床恶化和死亡的风险降低80%以上。

在肺动脉高压药物研发过程中，机制创新是破局的关键。过去二十年来，肺动脉高压的疗法以靶向扩血管为主，但传统靶向治疗无法逆转肺血管进行性闭塞进程，患者的病情仍会继续进展，即“治标不治本”。

汪晓祥表示，索特西普是首个针对肺动脉高压核心病理机制的治疗药物，通过改善促增殖和抗增殖信号之间的平衡，起到抑制细胞增殖、改善肺血管结构的作用，进而恢复管腔通畅，填补了针对PAH疾病根源的治疗空白。

尽管肺动脉高压是一种相对少见的心血管疾病，但鉴于中国庞大的人口基数，该疾病在中国的患者数量并不少。全球流行病学数据显示，中国PAH患病率为2.91/10万，患者中位年龄36.2岁，女性占大多数，比例高达74.3%，其中特发性肺动脉高压（IPAH）已经被纳入《第一批罕见病目录》。

汪晓祥透露，在索特西普正式获得国家药监局批准上市前，作为临床急需的进口药品，已经通过临时进口通道，在海南和北京惠及部分中国患者。随着索特西普正式商业化上市，更多在诊等待的患者也有望尽快用上。

肺动脉高压是一种终身疾病，需要长期用药，对患者造成了严重的疾病和经济负担。第一财经记者获悉，索特西普45mg/瓶以及60mg/瓶挂网价格分别为21396元和26667.21元，年治疗费用达数十万元人民币。

而随着国家医保谈判准入工作的推进，患者的经济负担有望进一步减轻。“我们将积极与政府相关部门沟通，推动国家医保准入，同时与多方共同探索多元化的支付方案，力求减轻患者经济负担。”汪晓祥对第一财经记者表示。