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近期,随着肝靶向及肝外递送技术取得突破,小核酸药物正加速从罕见病向高血脂等慢性病领域渗透。第一财经“壹评级”认为,凭借长效性与高临床转化率的显著优势,该赛道已进入高速增长期,国内产业链也迎来了明确的国产替代窗口。
“壹评级”指出,递送技术的成熟有效解决了传统核酸药物在体内易降解的难题,大幅拓宽了其应用边界,推动市场规模快速扩容。据券商测算,2025年中国小核酸药物(siRNA)市场规模约为3亿美元。以诺华英克司兰为例,该药2025年全球销售额已达11.98亿美元,预计2026年中国市场将实现约50%的同比增长,充分验证了慢性病适应症的商业化逻辑。
相较于蛋白药物,小核酸药物设计更简单,且能够靶向传统手段难以成药的基因,这种技术代差构成了其核心竞争壁垒。当前国内获批上市的6种小核酸药物均为国外研发,这意味着上游原料、中游CDMO(合同研发生产服务)及下游创新药企均存在较大的市场填补空间。
“壹评级”判断,具备临床进度优势、独特技术平台及国际化合作能力的企业,将优先受益于新药上市与数据读出带来的催化机会。长期来看,仍需持续跟踪相关企业商业化基本面的实质改善情况。