目录外罕见病新药拟纳入市场独占期保护

对于儿童用药与罕见病用药而言，“市场独占期”是撬动创新药企布局这些商业化回报不足领域的关键制度杠杆。

今年，新修订《药品管理法实施条例》发布并实施，其中明确，对符合条件的儿童用药给予不超过2年的市场独占期，对符合条件的罕见病治疗用药品给予不超过7年的市场独占期——即在保护期内，国家药监局不再批准其他申请人就同品种药品提出的上市申请或补充申请。

但这一政策在落地衔接中面临多重挑战：独占期起算点与药品试验数据保护期的衔接规则有待厘清；儿科用药的独占激励与成人适应证的研发周期可能错位；当药品同时符合罕见病与儿童用药独占条件时，保护期限如何厘定；享有独占期政策的罕见病用药，可能因权责不统一而出现悄然减产、断供现象；此外，未被纳入《罕见病目录》的罕见病药物，其研发能否被政策惠及仍存疑问。

这些问题的解决，关乎上述独占期授权能否转化为可落地、可预期的企业收益预期。为此，新版药品管理法实施条例中预留了制度接口——市场独占期的具体条件和办法，由国务院药品监督管理部门制定。近日该局正式“出手”，补足了这个新药知识产权激励体系中的关键拼图。

19日，国家药监局发布《药品市场独占期实施办法（征求意见稿）》（以下简称“实施办法”）。该局综合司称，实施办法旨在“进一步鼓励罕见病治疗用药品和儿童用药品研发，做好新修订《中华人民共和国药品管理法实施条例》的配套实施工作”。征求意见截止时间为2026年11月18日前。

尤为值得业界关注的是，实施办法拟明确，将国家卫健委《罕见病目录》未收录但能填补临床空白的罕见病新药，也纳入激励范畴。

根据实施办法，纳入独占期政策的罕见病药品范围，既包含“说明书适应证或功能主治中包含或落入国家卫生健康委员会《罕见病目录》所收录罕见病范围”且符合相关条件的罕见病新药，也包含“经专家论证符合要求的药品”。

后一类药品需同时满足三个条件：其一，有证据表明，该药物涉及的适应证发病率或患病率较低；其二，该疾病对患者和家庭危害较大；其三，针对该疾病，目前在中国境内尚无有效治疗手段；或有初步证据表明，与现有治疗手段相比，该药物能带来显著的临床获益。

自2018年以来，国家卫健委先后发布两批《罕见病目录》，共计纳入207个病种。据不完全统计，截至2024年底，两批目录内至少已有105种疾病的治疗药物在国内获批。但多名曾接受第一财经采访的学者和产业界人士均提到，从新药研发到医保准入，政策执行常以该目录为治理依据，但全球已知罕见病超过10000种，目录更新的滞后性可能制约了企业管线的推进节奏。

从这个意义上说，此次实施条例的出台，有望更好回应医学进展与临床需求的变化，也能进一步与欧美等国的独占期政策相对齐。

而市场独占期政策的执行复杂性，一定程度上也和不少罕见病新药同时也是儿童用药相关——相关国际研究显示，超七成罕见病与基因有关，近七成罕见病在儿童期发病。

此次实施办法特别提出了“一次独占”的规定，即申请人在同一药品注册申请中只能申请一项市场独占期。所以，对于同时符合罕见病药品及儿童用药品市场独占期条件的，申请人应当选择其一提出申请。

在数据保护衔接方面，今年5月，新修订《药品管理法实施条例》与《药品试验数据保护实施办法》同步落地，后者给予创新药、改良型新药以及境内首仿药等3~6年不等的保护期。

实施办法明确，在执行市场独占期时，相关药品同时存在药品试验数据保护期的，按相应要求分别执行。

对于市场独占期叠加于数据保护期之后的儿童用药品，在数据保护期内，按照数据保护的相关要求执行，有其他同品种自行取得数据的，符合条件的可以批准上市；数据保护期届满后，在市场独占期内，同品种均不再批准上市，已受理的注册申请待市场独占期届满再予批准。

换言之，在“数据保护+市场保护”组合路径下，创新主体有望获得更长的行政保护，进而阻断市场“搭便车”行为，也避免创新“内卷”。

针对罕见病用药断供风险，实施办法要求申请人在申请市场独占期时，应当承诺保障药品市场供应，除不可抗力外，应避免出现停产、断供等情况，如研判有短缺风险，应当提前向有关部门报告。当“药品上市许可持有人不履行保障罕见病药品供应承诺的”，国家药监局可终止相关药品的市场独占期。

近年来，随着更多“境外有药、境内无药”的罕见病用药被引入中国市场，部分品种在上市甚至纳入医保后出现断供。对此，国家药监局、国家医保局等相关部委已相继明确，无法实现供应保障的药品可能被剔除相关支持政策范畴。

至于“儿童用药”，其创新不仅在于适应证填补临床空白，也在于剂型、规格等维度的优化，否则临床中“成人药酌减”困局始终难以避免。

实施办法一方面从创新程度出发，给予创新药和原研药2年市场独占期，对已上市药品首次在中国增加儿童适应证的情况，给予1年市场独占期，另一方面也鼓励剂型和规格创新，对儿童用药的新剂型和新规格，也均给予1年市场独占期。