一针139万元的血友病基因疗法进入商保创新药目录

11月14日，2026年商保创新药目录公布，有11家企业的12款创新药进入商保创新药目录。其中，国内上市的首款腺相关病毒（AAV）载体基因疗法，即信念医药开发的波哌达可基注射液也位列其中。

波哌达可基注射液是一款治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）的基因疗法，曾以一针279万元的价格成为中国最贵的药物，该药早在2025年4月获批中国上市，在很长一段时间内，受制于价格，没有患者使用。

直到今年6月份，这款药降价140万元后，才真正迎来患者使用，降价后一针变为139万元。今年9月，波哌达可基注射液就在天津开出全国首张处方。

血友病是一种罕见的X染色体连锁隐性遗传性出血性疾病，分为血友病A和血友病B，前者为凝血因子Ⅷ缺乏，后者为凝血因子Ⅸ缺乏，分别因相应的凝血因子基因突变所致。具体看，血友病B是因凝血因子Ⅸ（FⅨ）先天缺乏或功能缺陷引发的遗传性出血罕见病，患者被形象地称作“玻璃人”，日常轻微磕碰、活动都可能诱发关节、肌肉出血，严重时会出现颅内出血，直接危及生命。

和传统终身输注的替代疗法截然不同，波哌达可基注射液仅需单次静脉输注，就能将功能性人凝血因子IX基因递送至患者体内，持续自主合成凝血因子，稳定提升并长期维持体内FⅨ活性水平，有望打破血友病B患者终身反复用药的沉重枷锁。

此次波哌达可基注射液被纳入商保创新药目录，将有望血友病B患者的用药可及性。

商保创新药目录，主要纳入超出保基本定位、暂时无法纳入基本目录，但创新程度高、临床价值大、患者获益显著的创新药，推荐商业健康保险、医疗互助等多层次医疗保障体系参考使用。

武汉大学董辅礽经济社会发展研究院副院长王健教授曾对第一财经记者表示，商保创新药目录的定位是基本医保目录的补充，同时起到过渡池的作用。创新药先经商保渠道积累真实世界数据，待临床价值与成本效益验证后，再考虑纳入基本医保目录，该目录旨在推动多层次医疗保障体系建设，缓解天价创新药‘有药可用、无钱可付’的困境。

2026年国家医保目录调整的一项重要规则变化：已纳入2025年《商业健康保险创新药品目录》的药品，可以申报纳入医保目录。

值得一提的是，除了基因疗法成功进入商保目录，还有多款血友病药物同时也纳入国家医保目录，如赛诺菲的芬妥司兰钠注射液（芬妥司兰）、辉瑞的马塔西单抗（友瑞宁）、罗氏的艾美赛珠单抗注射液（舒友立乐）均成功纳入国家基本医保目录，分别用于A型或B型血友病、A型或B型血友病、A型血友病治疗。其中，赛菲因芬妥司兰通过靶向降低抗凝血酶重建凝血平衡的突破性创新机制，每年最少仅需6次皮下注射。

当前，中国血友病的治疗保障，已从“有没有药”转向“能不能持续负担创新治疗”。随着2026年国家基本医保目录和商保创新药目录的落地，相关血友病患者的治疗负担将大大降低。