[ 第一财经杂志丨YiMagazine ] 基因编辑，能改变什么？

通过基因编辑实现自我改造？这个让人期待又有点恐惧的畅想或许正在一步步成为现实。 美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队今年5月发表的一篇论文显示，他们在临床治疗中通过基因编辑疗法让一名9个月大、患有罕见遗传病的婴儿，摆脱了因血氨浓度过高而夭折的命运。 这个名叫KJ·穆尔登的婴儿先天缺乏一段名为CPS1的基因，这会导致其肝脏中无法生成一种参与蛋白质代谢的关键酶，致使其体内的蛋白质无法被正常代谢，血氨浓度会显著高于常人，从而随时可能遭遇不可逆脑损伤进而死亡。以往治疗这一病症最有效的方法是肝移植手术，然而婴儿年纪过小，肝移植手术会给其身体带来过重的负担，且与之匹配的肝源在短期内也难以找到……