肾性贫血创新药率先在华获批，尚未在任何国家上市

据国家药品监督管理局网站，12月18日，治疗肾性贫血新药罗沙司他胶囊（roxadustat，商品名为爱瑞卓）获批上市。第一财经记者独家获悉，该药预计2019年下半年投入市场。

这是一款由外资企业在中国本土研发，并在全球首个上市的创新新药，中国成为第一个获批的市场。罗沙司他是通过优先审评审批程序批准1类创新药，获批后，该创新药将用于治疗正在接受透析治疗的患者因慢性肾脏病(CKD)引起的贫血。

值得注意的是，罗沙司他胶囊目前尚未在其他任何国家上市。此前，在首届中国进口博览会上阿斯利康就已经展示了这款用于治疗肾性贫血的新药。

阿斯利康全球执行副总裁、国际业务及中国总裁王磊在进博会期间接受第一财经记者采访时就表示，这款本土研发、中国最先上市、中国首批销售的创新药物，一旦在中国获得批准，将比美国、日本都早，这是以前没有发生过的，也是中国巨大的市场机会带来的新机遇。

公开资料显示，罗沙司他是获得国家十三五“重大新药创制”科技专项支持的一款国产1类创新药，由阿斯利康中国和珐博进（FibroGen）中国和合作研发。阿斯利康在2013年7月与珐博进公司就罗沙司他达成合作。

根据合作协议，珐博进负责罗沙司他在中国所有的临床试验开展和注册工作，以及上市后的生产和医学事务工作。阿斯利康则负责罗沙司他上市后在中国的商业推广工作。阿斯利康获得罗沙司他在美国、中国及其他特定市场的商业权利。罗沙司他在日本、欧洲、独立国家联合体、中东和南非的商业权利由珐博进和安斯泰来共同拥有。

来自《柳叶刀》的一篇文章显示，通过2009年9月至2010年9月在中国成年人中进行大规模横断面调查，估计中国的慢性肾脏病患者约有1.2亿人，其中约50万正在进行透析的慢性肾脏病患者患有贫血。

同时，随着肾脏功能的减退，患者的肾性贫血发生率也会越来越高。在几乎没有临床症状的慢性肾病1期和2期人群中，约三分之一的患者有贫血问题，到了慢性肾病3期，这个比例达到了50%，到了慢性肾病5期，也就是尿毒症期，几乎100%的患者都存在贫血的状况。

作为慢性肾病最常见的并发症之一，肾性贫血患者的红细胞数量减少，以至于体内携氧能力降低、产生缺氧情况，会对全身系统、各个脏器带来危害。肾性贫血如未能及早发现并坚持规范治疗，将加速慢性肾病进展至终末期肾病，增加透析风险、心血管病发生风险和死亡率。

在过去近30年间，针对肾性贫血的治疗，全球均没有创新性的疗法问世，而现有的治疗方案还存在诸多局限性。目前肾性贫血主要的治疗方案仍然是联合注射促红细胞生成素和铁剂，但是存在很多局限性。一方面，注射促红细胞生成素会带来注射疼痛，导致患者依从性差，并且会增加血压升高和心血管疾病风险。另一方面，合并炎症状态的肾病贫血患者存在促红细胞生成素治疗低反应，无法有效改善贫血。

此外，单纯补充注射外源性促红素制剂，并不能改善铁的吸收和利用，常常需要静脉补铁，而静脉铁剂在人体中的不良反应十分令人担忧，如急性过敏反应，氧化应激等。

肾脏病内科学专家刘志红曾多次公开表示：“尽管我们付出了很多努力，但是透析患者的贫血治疗达标率还不足60%，这中间还有很大的空间需要我们弥补，尤其是重度贫血病人，贫血的改善率还有待进一步提高。对非透析慢性肾病患者，贫血空置率也还不理想。”

国家药监局在官网中指出，口服药物罗沙司他（Roxadustat，代号FG-4592）胶囊是全球首个开发的小分子低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF- PHI）类治疗肾性贫血的药物。罗沙司他胶囊的上市将为因慢性肾脏病引起的贫血患者提供了新的治疗手段。

   “创新药中难度最高的是首创药，首创药是具有突破性的全新作用机制的新治疗类别中的第一个药物，更加稀缺。创新药当中的首创药如果在中国率先上市，或将意味着我国生物医药水平以及创新能力的大幅度提升。”北京经济技术开发区科技局（知识产权局）局长李宏说。