京都大学等组成的研究小组利用基因编辑技术,通过iPS(诱导多能干细胞)制作了HLA-I缺失的巨核细胞系(imMKCL),成功制造出HLA缺失血小板。HLA缺失的iPS血小板是可以向任何亚型HLA-I进行输血的广谱制剂。(科技日报)
通过基因编辑技术,Verve公司的目标是“一劳永逸”,通过永久抑制PCSK9来达到降低血液中“坏胆固醇”(LDL)水平。
2024年前六周的一系列生物科技IPO发行,大部分单笔融资额达到约1亿美元或以上。
基因编辑疗法临床在美国加速启动,未来有望看到更多疗法或适应证获得批准,从而能够让数以万计的患者受益。
基因药物有望治愈多种慢病,但价格昂贵是最大难题
基因疗法在遗传性耳聋治疗方面展现出极大潜力,我国每年新生约3万聋儿,其中超过60%与遗传因素相关。目前发现的和耳聋相关的基因有上百种,而常规的药物治疗手段对遗传性耳聋无法起效。