走进君实生物——创新药“九死一生”的求生之路

2020年，国家药品监督管理局共批准48个新药，其中，国产新药20个，进口新药28个，我国的创新药产业还处在起步阶段。创新药研发以高投入、高风险著称，以美国为例,新药研发平均需要耗时10年、耗资10亿美元，成功率不足10%。如何突出重围，把产品做出来？如何把握国家政策红利，将产品推向医保市场？如何寻求国际合作，将产品推向全球？中国创新药行业发展现状如何？本期《走进科创企业》对话君实生物CEO李宁、君实生物COO冯辉、中信证券研究部高级副总裁、药品行业首席分析师刘泽序，探寻君实生物的创新研发之路，解读创新药行业的发展前景。

中国创新药行业发展现状

中信证券研究部高级副总裁、药品行业首席分析师刘泽序认为：未来5-10年创新药行业的增量市场规模会达到6000亿左右的规模，为创新药企业提供了一个足够大的舞台。中国政策、人才和资本环境逐渐向好,为创新药行业快速发展提供了可能。五年前，中国每年上市的国产创新药数量小于5个，发展到现在，每年上市的国产创新药在井喷式的增加。很多me too（同类药品）类的产品的疗效，达到了不输于进口的级别，未来中国的创新药会向first in class（全球首创）发展。

新冠病毒中和抗体JS016快速突围

2019年底新冠疫情爆发，2020年5月26日，国际权威期刊《自然》杂志刊登了一篇论文，公布了君实生物和中国科学院微生物研究所合作研发的针对新冠病毒的候选抗体药物JS016的临床前研究成果。

图：《自然》杂志发表新冠病毒中和抗体JS016研究成果

用不到4个月的时间完成正常需要18个月的临床前开发工作，JS016开创了创新药开发的中国速度。君实生物COO冯辉介绍了“中国速度”的成因：新冠是偶然，但是技术积累是必然，我们突破了快速开发一个创新药的瓶颈。从上游的开发到下游的纯化，省去了很多花时间的工艺开发。另外，也离不开中国创新药产业多年发展凝聚形成的平台力量，从政府监管到产、学、研、医五方紧密协作。

图：新冠病毒中和抗体JS016开发平台

2021年2月至3月，通过合作伙伴的全球推广，JS016分别在美国和欧盟获得紧急使用授权。中国第一个自主创新的新冠中和抗体在国际上获得了认可。

重点布局抗肿瘤药物 注重原研药研发

君实生物的特瑞普利单抗注射液是中国首个批准上市的以PD-1为靶点的国产单抗药物，目前已在中国获批3项适应症：黑色素瘤、鼻咽癌、尿路上皮癌，另有覆盖十多个瘤种、30多项单药和联合用药临床研究正在全球开展。2020年9月，特瑞普利单抗用于治疗复发或转移性鼻咽癌获得美国FDA突破性疗法认定，成为首个获得FDA突破性疗法认定的国产抗PD-1单抗。2020年12月，特瑞普利单抗通过国家医保谈判，被纳入新版国家医保目录。君实生物注重“源头创新”类新药的研发，围绕特瑞普利单抗这样的基石类产品做了一系列联合用药，以增加适应症，提升疗效，使癌症病人能够活得更好更久。

研发是创新药企业的生命线

多年来，君实生物自主开发并建立了涵盖蛋白药物从早期研发到产业化的完整技术体系，包括抗体筛选及功能测定的自动化筛选平台、人体膜受体蛋白组库和高通量筛选平台等七大技术平台，建成苏州吴江、上海临港两个生产基地，拥有33,000L发酵产能。拥有70项已授权专利，含55项境内专利，15项境外专利。

图：七大技术平台

手握30个在研新药，君实生物的研发投入逐年增加，2019年起连续三年同比增长超过70%，2020年达到了17.78亿元，这些研发资金约80%用于药物临床研究。

图：君实生物近三年研发费用

未来，君实生物将布局mRNA（信使核糖核酸）和PROTAC（靶向蛋白降解）技术，这两项技术的发展或将使癌症变成慢性病。李宁认为：“未来3-5年是抗肿瘤药先进技术落地的时候，甚至会进入治愈某些特定肿瘤的时代。”

编导：王建爱

制片人：赵新艳