mRNA技术先驱获拉斯克奖 从无人问津到一鸣惊人

当地时间周五，有“诺贝尔风向标”之称的医学界最富盛名的拉斯克奖揭晓，BioNTech公司的高级副总裁Katalin Kariko和宾夕法尼亚大学佩雷​​尔曼医学院疫苗研究教授Drew Weissman分享了今年的拉斯克奖的临床医学研究奖，他们关于mRNA的研究工作对新冠疫苗的开发至关重要。

由于新冠疫情，mRNA从一种不被业界关注的冷门生物技术发展为炙手可热的投资标的。在mRNA疫苗技术成功商业化之后，全球的科研团队都开始投入mRNA药物的研发。

Kariko是匈牙利出生的科学家，在她的家乡布达佩斯，人们为她创作了一幅巨大的肖像，赞扬她为科学的付出，并称“她书写了历史”。

在获奖后，Kariko在一条推文中表示：“这是一个大惊喜。”过去的几十年间，她一直在默默无闻地从事mRNA相关的科学研究。

RNA可以作为向细胞提供制造蛋白的指令，mRNA生物技术的精髓在于它将人体免疫系统的“漏洞”转化为“免疫原性”，从而帮助人体重启免疫系统。

不过当mRNA添加到细胞中时，细胞会立即破坏它。Kariko和Weissman的工作通过对mRNA进行细微的修饰来防止细胞对它们的破坏。他们将一种叫做假尿苷的物质加入到人工合成的mRNA中后，就能避免免疫系统的攻击，还能增强它表达蛋白的能力。

2005年，在论文被多个期刊拒绝后，上述突破性的研究成果在《免疫》（Immunity）杂志上首次发表，并成为此后mRNA技术的核心。

但这项发现当时并没有引起大多数科学家的兴趣，人们认为mRNA的技术过于深奥，在有更好的免疫方法可以替代的情况下，这种技术始终被边缘化。在新冠疫苗研制成功之前，mRNA肿瘤相关药物领域也几乎无人问津。

不过两家生物技术公司注意到了关于mRNA的工作，这两家公司就是如今为全球提供了大多数mRNA疫苗的美国Moderna公司和德国拜恩泰科（BioNTech）公司。它们开始研究如何使用mRNA的技术开发针对流感、巨细胞病毒和其他疾病的方法，在新冠疫情暴发之前，经历了多年的临床试验。

过去一年里，Moderna股价上涨超过560%，BioNTech股价上涨超过430%。包括辉瑞、赛诺菲、阿斯利康等在内的跨国制药巨头纷纷投入巨资布局mRNA药物的研发。

拜恩泰科公司联合创始人、CEO吴沙忻（Ugur Sahin）博士今年6月在《自然评论药物发现》（Nature Reviews Drug Discovery）杂志上发表的一篇访谈中表示，新冠疫情为拜恩泰科公司提供了意外的机会和新的见解，让公司重新思考有关mRNA癌症疫苗的开发方法。

“在新冠疫苗成功的背书下，拜恩泰科现在已经可以进行更大胆的押注，癌症疫苗研发成功的几率将会成倍提升。”吴沙忻表示。

一位生命科学领域研究员对第一财经记者表示：“mRNA疫苗最早曾对抗寨卡病毒，当时文章发表后，大家的想法是临床获批的可能性不大，等到新冠疫苗推出并获得临床批准后，极大地鼓舞了mRNA疫苗的研发领域。因为从产能、价格角度出发，这种疫苗都很有实现的可能性，未来有望在很多疾病领域使用，毕竟大家现在认为安全性不是问题。”

如今大量的投资涌入mRNA技术领域，对整个生物医药行业产生了巨大的影响。吴沙忻表示：“这一领域就像在DNA克隆技术的早期，推动了数百家公司在全球崛起，就像今天我们已经不再称这些公司为’重组蛋白公司’，我们也不应该被叫做mRNA公司，因为这些技术会让整个行业都受益。”