技术发展与资本赋能双轮驱动，加速生物医药源头创新转化

“在宏观政策引导下，医药行业正从重复研发向创新驱动转型。‘创新+全球化’，或将成为国内本土创新药企可持续发展的制胜关键。”在上海生物医药基金创新转化峰会上，上海生物医药创新转化基金总裁郭秋杉表示道，在医药生物研发中，锚定新靶点、新机制、新工具三大领域的创新与联动，既有利于推动行业发展和建立企业核心竞争力，也将帮助产业资本建立起科学有效的投资逻辑与投资组合。

其对“创新”的强调，得到现场多位科学家和企业家的强烈共鸣。多位高校和科研院所科研带头人就强调，应通过制度创新和机制建设，不断提高源头创新转化的效率和热情；在严谨的科学验证的基础上，推动科研成就向临床价值的转化。

而这个过程中，产业资本的赋能与助力必不可少。以上海生物医药基金为例，基金总裁、上海生物医药创新转化基金董事长刘大伟在现场就介绍道，基金成立21个月以来，已带动社会资本近120亿元人民币；以金融资本和产业资源相结合的方式，有力助推着上海生物科技产业的高水平发展。

合力建设创新策源地

源头创新，早已是医药生物产业发展最为核心的驱动力。如何协同各方的力量与资源，在更多层面、更多领域里，实现更大效能、建设更有竞争力的创新策源地，成为峰会当天各方关注和讨论的最主要话题。

在峰会现场，浙大生命科学研究院院长冯新华、中科院药物所副所长高召兵、北生所副所长黄嵩，以及中科院曼谷创新合作中心主任、上科大免疫化学所教授姜标等多位嘉宾，参与了“创新策源地转化的要素配置与机制探索”的话题讨论。上述多位科研带头人均提到，应进一步完善科研成果转化的相关政策及制度、推动科学家的转化价值导向，还要在高校及科研院所配备专职负责成果转化团队及人员，从而建立成熟完善的早期孵化环境，提高科研成果转化效率。

源头创新的驱动，也更需要企业持续推动研发创新与路径探索。多位企业家就强调，在新药开发过程当中，要在靶点、机制、工具三个层面寻求新的机会，进而开展具有全球竞争力的创新转化。

新靶点的发现，不断为产业带来新的治疗机会和临床应用场景。柏全生物创始人兼CSO许杰就表示，在肿瘤免疫（IO）领域，后PD-1的时代已经到来。在他看来，目前大部分热门的IO靶点很难逃脱与PD-1联用的命运；未来，独立可介导肿瘤免疫逃逸而不依赖于PD-1信号通路的新靶点开发，将越来越重要。“在表达和功能上与PD-1有明显差异化区别、在生理情况下拥有高级别的免疫抑制和免疫豁免作用的新靶点，在未来的IO药物研发中具备较大潜力。”

开发新机制的重要性，也被多位嘉宾提及。机制，是根据疾病干预需求所发展出的药物形式（Drug Modality）和治疗方法。优济普世联合创始人金建平介绍称，虽然蛋白降解剂对比传统的小分子、抗体等类别是新兴的药物形式，但在PROTAC的E3连接酶配体端同质化的趋势已经较为明显。如果想要拓展新的降解靶点、适应症以及开辟新的专利空间，未来，全新E3配体的开发将成为关键因素。

而在心力衰竭领域，线粒体能量调节作为新的研究方向受到广泛重视。愈方生物创始人张家毓教授介绍道，基于端粒-线粒体调节通路，利用基因治疗及冠脉给药的技术手段递送端粒保护蛋白，可以有效促进心肌功能的恢复；新机制配合端粒靶点特色实现精准给药，将避免体内干细胞相关毒性的风险。

为了更好地进行药物开发和提高成药性，新工具的出现，将有利于克服药物研发过程中的瓶颈。

以抗体开发为例，天梯生物创始人李戈强就分析道，目前单抗开发主要以传统路径杂交瘤、体外展示技术及B细胞筛选平台为主；这些技术虽然各有长处和特色，但是对于一些困难靶点的抗体发现筛选，存在一些类似的局限性。高通量筛选免疫文库的新平台和新工具，可以在极具挑战性的靶点开发上带来新的成药机会。

在基因治疗领域，Jorna Therapeutics创始人罗成伟也表示，更多的基因编辑工具类型亟待开发，以实现精准高效的基因插入、替换和敲除。在性能方面，利用AI工具开发de novo编辑工具，在编辑效率、脱靶效率、降低免疫原性及避免专利侵权风险上的突破，也为该领域拓展适应症提高药物开发成功率带来新的机会。

资本赋能产业助推器

在合力推动创新转化的过程中，资本赋能正发挥着越来越重要的效能，并逐步建立起适应产业和技术发展规律的价值导向和投资模型。

刘大伟在现场就介绍道，上海生物医药基金是上海市推动生物医药产业发展、联动长三角产业集聚的城市名片，肩负着城市产业发展和经济助推的使命。成立以来，上海生物医药基金已完成对32家企业的37笔投资，其中30笔为基金领投，主要投资领域包括高端生物制品、创新化药及制剂、高端医械及诊断、医疗健康领域的创新业态等。

而作为上海生物医药基金旗下专注早期投资机会的专业基金，上海生物医药创新转化基金设立一周年，已经完成5单孵化转化项目的领投。上海生物医药创新转化基金总裁郭秋杉在介绍投资逻辑时表示，基于对生物医药创新技术的深入理解与多重验证，基金以适应症与疾病负担为中心寻找临床价值差异化的新靶点，以更好服务靶点调节目标评估判断创新药物机制的产业价值，并寻找实现关键瓶颈环节突破的创新工具。新靶点、新机制、新工具，三大领域的源头创新协同联动，搭建起基金投资组合的核心竞争壁垒。

上海生物医药创新转化基金已经搭建起 “从0到1”的完整孵化转化能力与链条。基金科研合作矩阵对复旦大学上海医学院、上海交通大学医学院、中科院体系等一流高校与科研机构的覆盖达到80%以上，并积极探索高效的转化路径与合作模式。基金参与主导了多个本土、海外研究院所和产业创新等机构的产业转化实践，项目覆盖肿瘤免疫检查点发现、线粒体能量代谢、RNA编辑治疗、PROTAC蛋白降解机制、新型抗体发现工具等多样化技术赛道，积累了丰富的项目孵化及管理经验，为基金发展夯实了基础。

背靠上实集团的强大产业资源，上海生物医药基金已探索出“全链条赋能”的特色赋能模式，与长三角区域的各级政府、孵化器、医疗机构、高校、跨国药企、生物科技企业保持战略联动，并引入上下游药企对企业科研成果进行验证评测，同步嫁接社会资本或战略合作方，以实现对投资企业的全链条支持。目前，基金已经支持十余个项目分别落地上海、苏州、杭州等各地的产业园区，助推高水平生物科技产业聚集协同发展。