事关创新药械全生命周期价值评估，年底前11省份启动这项试点

真实世界研究驱动医药创新再进一步。

23日，国家医保局发布“关于开展真实世界医保综合价值评价试点工作的通知”（以下简称“通知”）。根据通知，未来三年里，我国将通过试点探索，形成一套“以价值为导向、基于真实世界研究的医保综合价值评价体系”。2027年年底，该评价体系将进入“全国范围推广”阶段。

目前，北京、海南、江苏等11省已被纳入试点范围。接下来，国家医保局将对试点先行地区进行动态管理，确保“有进有出”。

这一基于真实世界证据的医保综合价格评价体系有望影响创新药、仿制药、医用耗材和医疗服务的定价、价格调整和多层次支付保障。根据通知，该评价体系会在药品首发挂网、医保与商保创新药目录调整、超适应证用药、耗材集采、商保创新支付以及医保支付方式改革和医疗服务价格改革中的21个具体场景发挥参考价值。

“医保部门将与相关方合作，了解在药品审评审批或药品目录谈判等决策时基于各种情况尚未能回答或未充分回答的医保部门关切问题，同时关注药物在真实世界应用后患者的实际临床获益和风险与进入医保目录等医保决策时提交的证据是否有差异。”国家医保局通知称。

挂钩医保商保“双目录”调整、特例单议

真实世界研究（RWS）包括但不限于干预性研究、非干预性研究或观察性研究（包括前瞻性研究，回顾性研究）。高质量的真实世界研究能够有效补充传统随机对照试验（RCT）无法提供的证据——药耗在临床应用中的真实疗效和患者实际临床获益情况。

今年7月，国家卫健委、国家医保局联合发布《支持创新药高质量发展的若干措施》，提出“探索建立科学的真实世界研究方法，鼓励创新药开展真实世界研究，推动研究结果与药品目录准入、续约、调整医保支付范围等挂钩”。

随后聚焦真实世界数据支持医保综合价值评价，国家医保局公开征集十个选题研究成果和思路，召开了多场医保支持创新药械系列座谈会，并于8月份全国医疗保障工作年中座谈会上作出工作部署。

多名参与国家医保局相关座谈会的专家和药企人士此前对第一财经表示，长期以来，真实世界研究在创新药审评审批环节中的应用及规范已日臻成熟，但在医保价值购买中的应用还是相对新颖的概念。近年来，随着更多填补临床空白、无可替代疗法以及全球首发的创新药被附条件批准上市，业界期待通过建立起“基于真实世界研究的医保综合价值评价体系”，更好推动医保基金的价值购买，用科学证据回应“钱往哪儿花”“花得值不值”等问题。

“虽然医保准入时都是基于当时最优证据作出的科学决策，但随着药品市场格局的变化、临床证据的更新等，药品综合价值可能会发生变化。真实世界研究能够有力支持医保目录动态管理及药品退出机制，通过对目录内药品进行科学、规范的综合价值再评价，可能未来也能够及时将那些综合价值不高的药品调出医保目录，腾出更多空间用来支持真正具有临床价值的创新药品。”一名卫生经济学专家对第一财经说。

根据通知，“以价值为导向、基于真实世界研究的医保综合价值评价体系”将在药品、医用耗材、医疗服务等领域的21个场景下发挥参考价值。

具体来说，在药品领域的应用场景有7个，分别为上市前研发立项参考、药品首发挂网、医保及商保创新药目录调整、集采药品疗效及价格分析、挂网药品价格治理、药品使用分析（用法用量、联合用药、超适应症用药等）和上市后药品价值再评价。

在医用耗材领域应用场景有5个，分别为（异地就医)医用耗材医保目录调整、可单独收费目录调整、医用耗材挂网及价格治理、创新医用耗材医保分类和集采医用耗材分组及比价系数调整。

五大医疗服务领域应用场景则为：医疗服务价格项目管理（附条件新增、转归、调整、废止）、医疗服务定价及价格治理、（异地就医)医疗服务医保目录调整、医疗服务价格动态调整和医疗服务价格改革政策制定。

此外，在“药品VS医疗服务综合价值评估”“中医优势病种VS西医治疗综合价值评估”“按病种付费特例单议及除外支付政策”和“按疗效付费政策研究”四个医保DRG/DIP支付方式改革和商保创新支付的重点场景中，通知也建议参考使用医保综合价值评价体系。

图表来源：国家医保局

十一省年底前启动试点

真实世界研究基于真实世界数据，后者包括从传统临床试验以外的，多种来源收集的各种与患者健康状况以及常规诊疗及保健有关的数据及衍生数据。

换言之，数据的真实性、完整性、准确性和全面性，事关真实世界研究是否能够形成真实世界证据，辅助医保决策。

国家医保局提出，要坚持数据赋能，重视真实世界数据及证据，以可靠、可用、可信真实世界数据为基础，确保评价科学性、客观性、透明度。要坚持全面综合，立足上市前后、准入前后、续约前后、立项前后等医药医疗全生命周期，从临床有效性、安全性、经济性、公平性、可及性、创新性、患者体验等多维度，全面评估医药产品的综合价值。

在未来三年里，国家医保局将通过地方试点先行的做法，分三个阶段推进“真实世界医保综合价值评价体系”的落地。

通知披露，试点地区包括北京、辽宁、江苏、浙江、福建、广东、海南、重庆、四川、陕西、甘肃11个省份。

截至今年年底前为试点工作的启动阶段。在这一阶段，将重点推进试点地区的规范制定及人才队伍组建。

目前，已有试点地区先行一步。8月初，海南省医保、卫健和药监三部门联合发布的《三医真实世界数据使用管理暂行办法》，办法规范了真实世界数据共享流程，并提出当地真实世界数据将聚焦“为医保目录动态调整、支付方式改革及医疗服务提质增效提供科学、精准的数据支撑”等创新应用领域。

通知进一步明确，在未来三年里，海南承担“基于真实世界数据的特定区域内境内未上市药品综合价值评价研究”“医保数据如何服务保障真实世界研究”两项研究，研究覆盖创新药、医用耗材和中药。

不同试点地区所承接的试点项目有所差异。除海南外，四川成都负责“未被满足的临床需求研究”，研究覆盖创新药和医疗服务；陕西西安负责“基于真实世界数据的目录内药品退出机制研究”，研究覆盖仿制药和中药；浙江杭州和温州分别负责“基于真实世界数据的拟新纳入目录的药品综合价值评价研究”和“基于特定区域的药品综合价值评价组织研究”。

图表来源：国家医保局

“国家医保局将结合各试点运行情况，梳理经验做法，初步建立医保综合价值评价框架和标准。”通知称。

数据治理也是今年试点工作的重点之一。通知强调，重视真实世界数据及证据，在现有医保信息平台的数据挖掘开发基础上，重点充分治理本地区主要（或全部）定点医药机构医保相关的病例病案、检查检验、用药用械、手术记录等临床数据，特别是能反映患者临床结局的疗效、质量和安全性方面的证据。医保部门将对医药数据规范上传的定点医药机构配置相关政策，对于积极参与数据收集的定点医药机构，按照有关文件要求配置价格政策。

2026年为实践阶段，这一阶段将完成“两库建设”——数据库和成果库。

根据通知，试点先行地区按国家统一要求，开发形成本地数据库，加强数据分级管理。国家医保局做好试点先行地区数据归集和共享。

通知还提到，2026年底前，试点先行地区产出一批初步评价成果，报送国家医保局，符合条件的纳入研究成果库。国家医保局将结合不同试点先行地区的优势和短板，加强调度指导，着力解决存在的堵点、难点问题，不断完善评价标准体系。

2027年为应用阶段，这一阶段的任务有三：

一是支撑医保决策。鼓励试点先行地区优先应用真实世界医保综合价值评价研究成果，用于省级新增或调整医用耗材可收费目录、新增医疗服务项目立项以及支付目录的支撑性证据，同等条件下给予更高证据采信优先级。国家医保局加强对真实世界医保综合价值评价动态跟踪和应用。

二是健全运行机制。试点先行地区不断探索、完善和总结经验，建立贯穿“标准规范-数据平台-评价方法-场景应用”的全链条医保综合价值评价运行机制。

三是遴选国家可信评价点。根据试点情况，国家医保局在医保药品目录谈判前后以及集中采购、医疗服务价格立项指南、价格政策制定、支付方式改革等决策中，将遴选出工作开展好的地区作为可信评价点，常态化承担相关任务。