美国新药早期研发已落后中国，FDA专员呼吁彻底改革

当地时间2月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）专员马蒂·马卡里（Marty Makary）公开表示，美国在创新药的早期药物开发方面已落后于中国，他呼吁进行彻底改革，以简化新疗法试验的程序。

马卡里强调，美国提交和批准研究新药申请的过程过于冗长，从临床前研究（pre-IND）到正式用于人体的临床试验（IND）的流程需耗时520天，而中国的这一程序仅需200天左右，并将进一步缩短至60天，这极大地加快了新药走向临床的进程。

中国过去几年在大规模投资、庞大的人才库建设以及监管改革的加速推动下，生物技术生态体系蓬勃发展，并迅速崛起为创新药强国。

摩根士丹利的数据显示，中国目前正在进行的临床试验比美国多，占全球新药批准的近三分之一。

相比之下，美国的创新药研发速度开始放缓。对此，马卡里指出了美国在早期药物试验方面面临的制度性问题，并呼吁启动大规模改革，尤其是在提交和接收研究新药（IND）申请的流程改革。

他表示，美国在新药研究的一期临床试验方面受制于严格的流程，落后于中国。在2月18日发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表的一篇文章中，马卡里指出，FDA未来审批新药，只需要基于一项关键临床试验，而不再需要沿用六十多年来的“双试验”的黄金标准。

自1960年代以来，FDA在审批新药时至少要求进行两项大规模、长周期的临床试验，以确认临床研究结果并非偶然，具备可重复性。不过，过去五年来，FDA已经默认在一些肿瘤药及罕见病药物审批中采用单项研究作为依据，约有60%的新药凭借单项临床研究获批。

马卡里在文章里算了一笔经济账。他表示，现在做新药研发，动辄烧掉十几亿美元，很大一部分砸在临床试验上。FDA认为，单项试验能实质性降低药企的研发成本，这会带来药物开发的激增。