八部门出台儿童药新政：与成人药分组集采，适时制定儿童基药目录

儿童用药市场迎来全链条利好政策，长期桎梏行业发展的儿童药品“研发难、投入高、回报低”、临床超适应症用药普遍等问题，有望得到针对性解决。

5月7日，国家卫健委会同工信部、金融监管总局、国家知识产权局、国家医保局、国家中医药局、国家疾控局和国家药监局联合发布《关于改革完善儿童用药供应保障机制的实施意见》（以下简称《实施意见》），从药品审评审批、生产供应、临床评价路径优化、支付保障到知识产权保护等方面提出系列支持政策，这也是时隔12年，再次由多部委联合发布的事关儿童用药保障的综合性文件。

“面对当前儿童用药新要求、新特点，2014年儿童用药文件与新阶段新任务已逐渐不相适应，不能满足人民群众对就医用药的高质量要求，有必要对其进行修订完善。”国家卫健委药物政策与基本药物制度司解读称。

儿童药品是指14岁及以下的未成年人使用的药品。2014年，原国家卫计委等6部门联合印发《关于保障儿童用药的若干意见》，这是中国首部关于儿童用药的综合性政策文件。

近年来，随着国内儿童用药政策的不断完善，儿童用药已基本可以满足当前临床常见病所需，但也还存在一些亟待解决的突出问题。

根据国家卫健委调研梳理，这些突出问题至少有四：一是儿童用药数量少，儿童适宜的剂型和规格缺乏，结构失衡。二是上市药品说明书中仍存在儿童用药信息缺乏、不规范等问题。三是未有效激发企业研发生产儿童用药的积极性，临床必需但用量较少的部分儿童用药保障供应能力仍显不足。四是儿科药学服务供给总体不足，部分医疗机构配备儿童用药种类较少。

面对这些突出问题，《实施意见》均作出回应，并提出一揽子支持政策。

在研发层面，针对儿童用药研发效率低、受试者招募困难等问题，《实施意见》提出，鼓励开展儿童用药监管所需的新工具、新方法、新标准研究；探索组织建立全国儿童临床试验协作网和跨机构伦理审查机制，集中资源、协同招募研究参与者；支持多中心合作模式中完善真实世界证据和前瞻研究设计，支持将已有中国成人数据的药品安全外推至中国儿科人群。

其中，重点支持的研发方向包括：儿童高发疾病的创新品种、多联疫苗、儿童用药（限药品说明书中有明确儿童适应症和儿童用法用量的药品）适宜剂型以及儿童罕见病用药等。

根据《实施意见》，将完善鼓励研发申报儿童药品清单和鼓励仿制药品目录配套政策，对纳入其中的儿童用药予以优先审评审批，优先纳入国家基本药物目录、创新药物研发国家科技重大专项等，符合条件的按程序纳入国家医保药品目录；对确定的儿童专用创新药，通过早期介入、研审联动，允许滚动提交资料，持续提升研发效率。

为提高药企在儿童新药研发和生产中的投入回报预期，相关知识产权保护和集采政策也有望予以完善。

针对创新药，《实施意见》提出，对儿童用药新品种、采用新剂型或者新规格的儿童用药、增加儿童适应症的药品，符合条件的，给予不超过2年的市场独占期。与此同时，完善相关临床试验数据保护政策，并对符合规定的儿童用药相关专利给予专利期限补偿。

针对市场竞争较为充分的儿童用药，《实施意见》提出，在国家组织药品集中带量采购中，对儿童专用药与成人用药分组采购。

在临床治疗层面，“超适应症用药”是儿童药品市场普遍存在的问题。根据国家儿童医学中心/首都医科大学附属北京儿童医院临床研究中心相关研究人员去年7月发表在《中国新药杂志》上的研究文章，在临床基本药品中，儿童专用剂型不足10%，国内的儿童用药90%以上都并非儿童专用药。

为此，《实施意见》从打消医疗机构合理超适应证用药顾虑和加强安全性监管两方面入手，“一堵一疏”提出多条监管新政。

为规范医疗机构儿科制剂使用，国家卫健委将会同国家药监局对临床确有需要，而市场上没有供应或者没有供儿童使用的剂型、规格的儿童用药，制定儿童常用医疗机构制剂清单。

医疗机构则需加大儿科药学服务供给。《实施意见》鼓励有条件的医疗机构开展儿童处方（医嘱）审核调剂、联合查房、会诊，以及药物重整、药学监护、用药教育等服务；同时，优化临床药师职称晋升和绩效考核体系，探索在卫生专业技术资格有关考试中增加儿童用药相关内容。

为了让更多超适应症的儿童用药纳入药品说明书或进入专家指南，《实施意见》还透露，国家卫健委将牵头制定儿童用药临床应用指导原则，修订中国国家处方集（儿童版）等，探索适时制定国家儿童基本药物目录；此外，支持符合条件的儿科相关医疗机构、行业学（协）会等按规定提出增加和补充完善说明书中儿童适应症、用法用量等重要信息。

针对儿童用药的“最后一公里”，国家医保局等有关部门还将健全相关支付管理体系，以提高儿童用药的可获得性。

《实施意见》提出了三点优化方向：其一，推进医保支付方式改革，动态调整完善病种分组方案，在确定分组、系数等要素时适当向儿童倾斜；其二，加强数据支撑，支持商业健康保险开发儿童保险保障产品，鼓励将创新药、罕见病用药纳入保障范围；其三，在药品集采中，优化差比价规则，激励儿童适宜剂型、规格的供应。