科普｜改变新药研发同质化局面，这些症结亟待突破

十年来，我国生物医药产业发展有了很大进步，本土企业在研新药管线占全球的33%，数量位居全球第二位。虽然本土企业在研管线多，但同质化研发的现象却很突出。全球前十大创新药热门靶点的集中度为7.68%，我国这一数值则已达到19.38%。新药研发周期长，投入大，而同质化竞争不利于后续的市场回报。如何改变打破这种局面呢？

近日，第七届中国医药创新与投资大会召开期间，中国科学院院士、中科院上海药物研究所学术委员会委员陈凯先接受第一财经记者采访时表示，药物在基于已知靶点上进行模仿创新，会带来的问题是，不仅会浪费临床研究资源、难以抢占市场先机，而且也不利于整个医药产业健康持续发展。药物同质化研发的根源，跟基础研究能力薄弱有关，没有强的基础研究就无法深入了解靶点，原始创新就会受到抑制。

“多年来，我国的原始创新在学术方面取得了显著进步，以2021年在生命科学和生物技术领域中发表的顶尖论文为例，在《科学》、《自然》等杂志上，我国发表的文章数量占到全球的20%，但大部分研究局限于对科学现象、科学规律的认知上，在探索颠覆性技术以及基础研究成果如何转化成应用方面，仍有欠缺。目前一方面需要大力加强基础研究、不断增强创新实力，另外一方面也要关注如何加强基础研究成果向药物研究转化和应用。”陈凯先说。

在中国医药创新促进会会长、中国科学院上海药物研究所所长、新药研究国家重点实验室主任李佳看来，要加强基础研究向应用转化，“指挥棒”起到的引导作用很重要。“目前有很多职称评审，并未把基础研究转化成应用的考核放在很重要位置，这导致很多时候的研究，只是为了发现而发现，而不是从为了解决未满足的临床需求出发。”

摆脱新药同质化研发局面，除了要重视基础研究以及重视基础向应用转化外，多位受访人士亦认为，当下我国新药审评审批政策还有待完善的空间。

中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖对第一财经记者表示，2015年起国家启动的药品审评审批制度改革，在鼓励整体药品创新研发的同时，也进一步促进了国产药实现进口药替代，但在审评审批过程中，多数情况下允许药物可以开展非劣效性试验，即证明药物疗效不低于进口药就可以了。而要改善药物同质化研发局面的话，审评审批政策仍有调整的空间，比如在国产药还无法实现替代时，可以允许2到3款国产药通过非劣效性试验获得上市，但之后再上市的药物，就需要开展优效性临床试验，即证明疗效胜出了才能上市。

“在药品审评审批上，一方面应该给予那些创新性非常强、能够真正解决未满足的临床需求的药品绿色审批通道，从而加快它们快速上市；另外一方面，对于同靶点或者同机制开发的药物，要鼓励它们开展优效性临床试验。如能这样的话，我认为，新药扎堆和同质化竞争的现象可以大大得到缓解。”李佳对第一财经记者说。