毕井泉：创新药不仅仅是“全球首创、填补空白”

一直以来，从资本市场投融资、新药审评审批到市场定价、医保谈判，“创新药”始终是被优待和率先感受到外界“冷暖”的一类药物。不过，对于如何理解创新药中的“创新”二字，业界尚未达成共识。

中国国际经济交流中心理事长、全国政协经济委员会副主任毕井泉24日在中国发展高层论坛大健康产业分论坛上表示，近年来，创新药降价多、进院难、融资难等问题已经开始缓解，但我国发展创新药的时间还很短，对于创新药发展规律仍待增进认识。认识创新药的这些本质特征和研发规律，可以帮助社会正确认识创新药的临床价值，对鼓励和支持创新药产业发展具有重要意义。

毕井泉给出了创新药普遍具有的三个特征：专利、临床适应症结论和具有市场推广价值。

创新药研发是一个高投入、高风险、长周期的过程，对某种疾病适应症有效性安全性结论的获得，需要通过双盲随机大样本临床对照试验确证。“药物的研发投入的70%以上花费在临床试验上。多个适应症的开发，投入数额更多，临床试验投入占比更大。”毕井泉说。

在此背景下，毕井泉认为，对企业提供未经披露的临床试验等数据实施保护，与专利保护互为补充，是鼓励生物医药创新最重要的制度安排。

所谓“临床适应症结论”，毕井泉进一步解释说，也即药物临床价值的评估要建立在适应症有效安全结论及相关数据的基础上。

毕井泉谈及了不同类别的“创新”。比如，填补临床空白，解决未被满足临床需求，属于全球首创、填补空白的创新；临床研究结果证明能够比现有标准治疗药物延长生命、提高疗效、减少副作用的药物，属于同类适应症最好的创新；虽然疗效和安全性相当，但能够打破垄断、促进竞争、给患者更多选择，这一类药物也应该定义为创新药；此外，毕井泉认为，化学仿制药不属于创新药，但开发仿制药物，特别是一些难以溶解和渗透的化学药物开发，技术难度大，也需要创新。

至于“具有市场推广价值”，毕井泉表示，决定一种药物的开发和上市，不仅仅是对某种适应症有效安全，而且应当比现有临床使用的药物具有更好的疗效、更少的副作用、更便利的给药方式，给患者带来新的获益，具有市场推广价值。

“企业不会投入资金开发一个比现有治疗手段更差的药物，市场会抛弃这样的药物。药品审评机构也不会同意企业做这种既浪费临床资源又浪费审评资源的临床试验。”毕井泉说。

毕井泉认为，衡量一款最终批准上市的药品能否被医生和患者所接受，要靠市场检验；而创新药的定价，则要立足全球市场——“创新药价格是在全球市场竞争中形成的。不能明确这个基本原则，市场就会变得不可预期，就很难有人投资创新药。”

近年来，创新药进入医保速度明显加快，80%以上的创新药能在上市后2年内纳入医保。

毕井泉认为，现在的基本医疗保障制度，是建立在仿制药产业基础上，基本定位是“低水平、广覆盖、保基本”，职工个人账户、地方统筹、按价格比例支付、大病封顶的制度框架已经形成，所有的医保资金都已用于支付现有列入医保报销目录的药品和服务，没有额外的资金支付成批量上市的创新药。医保资金还面临着理顺医疗服务价格的压力，面临着早发现、早预防、早治疗和慢性疾病日常管理的压力，面临着人均预期寿命提高、老龄人口比重上升的压力等等。

要想解决上述矛盾，毕井泉说，必须大力发展商业医疗保险，建立多层次医疗保障体系，为创新药开辟新的支付渠道。

针对商业保险目前发展的痛点，毕井泉进一步提出了四点建议：

其一，必须明确基本医疗保障的边界，明确基本医疗“保基本”的内涵和外延，这样才能为商业医疗保险创造发展的空间；

其二，必须公开各类疾病的医疗数据，便于保险公司在精算的基础上推出适当的医疗保险产品；

其三，必须抓紧制定商业医疗保险法，依法规范承保人和投保人的权利义务；

其四，必须推进商业医疗保险管理体制改革，实行医保部门统一管理，实现基本医疗保障与商业医疗保险的有效衔接，无缝对接。

“任何创新产品都是先由有支付能力的群体为创新产品埋单，逐步惠及广大人民群众。”毕井泉说。