肥厚型心肌病新疗法上市！每月治疗费用约7000元

10月24日，第一财经记者从复旦大学附属中山医院了解到，中国科学院院士、中山医院心内科主任葛均波教授开出了百时美施贵宝（BMS）创新的心脏治疗药物迈凡妥（通用名：玛伐凯泰胶囊）的“首方”。该药物于今年上半年获得国家药监局批准，“首方”的开出意味着该药物正式在国内上市，开启商业化。

葛均波当天开出了7张迈凡妥处方。该药物为全球首创药，也是目前唯一获批用于治疗梗阻性肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制剂，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。

玛伐凯泰中国临床研究EXPLORER-CN主要研究者、北京协和医院院长张抒扬教授表示：“玛伐凯泰具有独特的作用机制，能够靶向疾病核心病理生理机制，在缓解左心室流出道梗阻、改善临床症状等方面为患者带来了显著获益，患者的运动能力和生活质量明显改善。在国内上市后，有望重新定义这一患者群体的治疗前景。”

肥厚型心肌病主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的，或病因不明的心肌病，以心肌肥厚为特征，左心室壁受累最常见。我国经年龄和性别校正后的肥厚型心肌病患病率约为每10万人中有80个。

不过，作为新上市的创新药，迈凡妥的价格也不低。第一财经记者从中山医院方面了解到，玛伐凯泰小剂量一个月的治疗费用约7000元。“目前肥厚型心肌病没有好的治疗药物，玛伐凯泰提供了一种新的选择，但和很多新药刚上市的情况一样，创新药的价格都不低。”一位心内科医生对第一财经记者表示。

对此，BMS方面对第一财经记者表示：“玛伐凯泰的价格以终端销售价格为准，该药物在中国的价格综合考虑了药品本身为患者、医疗机构和社会带来的价值，以及巨大的临床未被满足的医疗需求和中国患者的支付能力。同时将影响医疗体系的经济因素考虑在内，以期为患者提供合适、快速和可持续的创新药物可及性。”

华尔街券商韦德布什此前估计，到2026年前，这种治疗阻塞性肥厚型心肌病的药物至少每年产生26亿美元的收入。

BMS此前也预计，玛伐凯泰于2023年开始增加收益。该公司还表示，希望探索将mavacamten用于其他疾病的治疗。