附条件上市新药临床认可度低？专家建议探索“有条件的支付”

“站在临床药师的角度，临床对创新药最关心的，一是对患者结局的影响，二是目前未被满足的需求究竟有多大。”北京协和医院药剂科主任张波近日在2026医药创新政策论坛上表示。

随着新药上市审批提速及医保准入窗口缩窄，部分疾病领域出现药品快速上市与科学评价不同步、可及性追求与真实临床价值保障不充分等矛盾。在此背景下，监管以及临床和产业界的人士，均不约而同地聚焦新药注册上市或医保准入后的再评价与动态调整机制。

一篇由国家卫健委卫生发展研究中心等机构研究人员近期发表在《中国医疗保险》上的研究文章显示，2018—2023年间，国家药品监督管理局共批准146个新药，其中95个被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》，对应159项上市临床研究（部分药品存在多适应证），单臂研究占比22.0%。

“有条件批准”，这在中山大学医药经济研究所所长宣建伟看来，是药监部门支持创新的一个强有力的手段，它让创新走得更快。但这些新药存在一定的疗效和安全的不确定性，所以是“有条件批准”。

因此，从支付方的角度出发，宣建伟提出，“医保能不能试试有条件支付？”他认为，“有条件的支付”可以让创新尽快落地。

“有条件的支付”，是指对创新性高、能够产生真正临床获益的上市新药，先给予一个临时性的、过渡性的支付标准，报销价格由市场定价或协商定价。待该药品上市一段时间后，医保部门再依据从真实世界积累的价值证据去调整支付价格或比例。

目前，支持医保药品目录调整的证据基础主要为随机对照试验（RCT）结果。尽管RCT是临床研究的“金标准”，但无法覆盖多样化药品使用场景。

宣建伟提到，新药开展RCT时，有它的入排标准和适应条件，老年人、孕妇、儿童、严重疾病群体等通常被排除在外。但医保所保障的是一个更大的群体。因此，站在支付方的角度，新药价值究竟有多大，仍需要来自真实世界的证据去进行药品再评价。

换言之，相较于“金标准”，真实世界的证据可以用来补充回答一个问题：在那些病情和情况更复杂的真实患者身上，新药疗效究竟能否持续兑现。

针对有条件支付而开展的真实世界研究，不仅需要回应经济性的问题，也需要回应药品有效性和安全性等问题。在宣建伟看来，是一个综合价值评估的过程。

他提及了一个案例：在广州某三甲医院，他的团队参与了一项有关乳腺癌治疗的真实世界研究。研究发现，由一款皮下制剂替代一款静脉制剂之后，患者在一年18周期的治疗中，可减少32.22天的床日数，床位流转速度加快，缓解床位紧张。

所以，对于支付方而言，真实世界证据提供了药品再评价的依据。对于医院方而言，真实世界证据回答了医保支付方式改革之下，新药使用能够为医院节约多少钱，产生多少盈利空间和绩效收益等问题。对于患者而言，则关乎其医疗费用花销。

据宣建伟介绍，相较于原先使用的静脉制剂，改为皮下制剂后患者一年用药花销减少9万元，叠加节省下的住院费等，患者一年可减少11万元的治疗开支。

北京友谊医院医疗保险办公室主任魏俊丽也提到，在医保支付方式改革的大背景下，医院和医生不仅仅会关注创新药使用会不会带来更多成本支出，也会关注用药不足的情况，后者同样可能因为患者住院时间延长、门诊再诊疗提高，拖累医疗效率。此外，随着药品全生命周期的价值变化，药品在不同人群、不同疾病阶段中疗效可能存在差异，共病患者还额外面临联合用药等问题，这些均需要真实世界证据去回应。

但堵点往往出在由真实世界数据转变为真实世界证据的过程。

“每次召开医院药事会的时候，我都会看到大家对于真实世界数据展现出的渴望。但就目前而言，我们只能尽量呈现已知数据，但这是数据能否真正地、完全地体现临床真实情况，我个人认为还是有一些差距。往后看，AI大模型或为数据挖掘和整理，提供了一个解题思路。”一名公立医院药剂科主任说。

宣建伟也认为，真实世界研究落地的核心挑战之一就是数据，包括数据获取、数据质量，可信的数据平台建设等。与此同时，挑战还来源于有无统一明确的证据收集标准和有无透明的再评价规则等。

国家医保局近日透露，该局已主动搭建平台，形成了“可信评价点”网络，并得到临床、药学、循证、卫生技术评估等领域众多专家的积极支持，药企可以优先考虑请“可信评价点”的医疗机构牵头开展多中心研究。

国家医保局医药价格和招标采购指导中心主任丁一磊表示，国家医保局鼓励企业对基于早期数据准入、价值尚需持续验证的产品，积极开展药品医保价值评估，通过高质量的真实世界证据，科学呈现其与参照药之间的价值关系。“我们倡议企业从临床实效性出发开展评价，精准识别实际用药人群规模，深入分析各亚组获益差异，实现医保价值的精细化衡量；我们也支持从经济性角度开展评价，围绕可货币化的临床结局指标，将健康获益置于真实成本语境中综合比较，使结果成为衡量‘性价比’的可靠标尺。”