被称为基因科技大神的哈佛大学教授乔治·丘奇,最近在中国深圳、上海、杭州三地之旅,看到了基因技术在未来应用的巨大场景。
日前,深圳华大生命科学研究院与乔治·丘奇达成合作协议,宣布基于深圳国家基因库的合成与编辑平台建立乔治·丘奇合成生物学研究所,乔治·丘奇将出任该研究所首席科学家。
就研究院的发展和目标,乔治·丘奇在上海接接受了第一财经CEO周健工电视专访专访,他透露,“我们把这个研究所作为检验新技术的载体,把它和波士顿的研究所做比较的话,就是双方会共同发展转化技术(transformative technology),我们会同华大基因在合成生物学上一起合作。”
乔治·丘奇长期担任华大基因的顾问,此次合作将结合双方资源优势,聚焦高密度DNA存储技术开发、天然产物的生物制造以及基因编辑医学应用三大前沿领域,大力促进领域内高精尖项目的孵化与发展。预计自2018年1月开始,一系列国际科研项目将陆续启动。
他表示,这个实验室将特别开展一些动物的研究。研究已经证明,改变蛋白质上的基因密码可以让动物对抗病毒入侵。那么,改变基因,改变蛋白质上的一个关键编码,就可以让有机体远离病毒的入侵,这是一个非常意义深远的理念。
“很难在不读取DNA的情况下完成对合成生物学的研究,我感兴趣的是读取和改写DNA,研究院的意义是拥抱、应用、加速推动转化技术,这会引领科技的发展。”他说。
提到这些先进的生物科技,乔治·丘奇对其发展前景和意义十分看好。“你甚至可以让有机体对抗你还没有见过、没有研究过的病毒,病毒是需要基因编码来进行自我复制的,而你可以通过改变宿主的基因来改变这一切,这是我们对这一科技的最顶尖级的应用。”
他认为,这些技术将有三个方面的意义:对动物学研究的意义,对农业防治疫病和生产的影响,以及器官移植上的应用。
虽然这些方面华大基因也会进行投资,但具体的合作还要视双方的合作进展而定,主要还是围绕着合成生物学(synthetic biology)侧重人口的基因测序方面。华大基因负责投入所有的费用,并且会投入其内部的一个约80人的业务部门。
“基因测序不算是广义的技术发展,测序的费用也正在下降,甚至可以降到几百美元,在这一方面,华大科技表现出了领导力,奕真生物也在其中起到了关键作用。数以万计的孕妇检查都是应用和创新,我们需要的是一个低成本、有效率的方法。”他认为 600美元的基因测序筛查与百万美元的基因疗法相比便宜多了,也是推广基因测序的意义所在。
在基因测序的商业化应用上,他认为就方法而言并没有发生改变,仍是通过扩增单一分子,看到四种颜色进行分析。有所进步的是如何构建系统,让系统更紧凑,具备可复制性,也更便宜。
当这些得到推广之后,乔治·丘奇认为华大基因可以参与两个方向的领域研究,一个是纳米孔(nanopores),这意味着数以百万计,甚至以数十亿计的测序仪器可以集成在一平方厘米的面积中,成为可穿戴设备,可以实时或者在几分钟之内就得到取样的测试结果;另一个是对细胞或者组织内部的观察。华大基因和Illumina把细胞破坏成碎片并随机排放在一个切片上,与其将细胞打碎,不如在保留细胞结构的条件下,以同样的成本和质量的情况下免费获得一些额外信息,这对医疗很有重要意义。
丘奇是目前亚洲总部设在杭州的奕真生物科技公司的创始人之一。这家公司利用基因检测技术帮助医疗机构及个人了解疾病风险和揭示遗传特征。乔治·丘奇同时还是阿里巴巴成立“达摩院”的首批“达摩”之一。阿里巴巴承诺未来3年将在技术研发上投入超过1000亿元人民币(约合151亿美元),追求科技创新的最高境界。
在他看来,阿里巴巴的达摩院进行的是更广泛一些的前沿科学技术研究,比如说量子计算、大数据、利用大数据进行医药分析。 “从生物学上一个更广泛的层面来考虑,这些方向中有可能还包含着编码信息,甚至也可能与华大基因的合作,但是目前为止,华大基因和达摩院的合作是完全相互独立的,有希望的话,我可以成为两者的合作桥梁。”
除了细胞治疗之外,在复旦儿科医院肾脏科和风湿科学科带头人徐虹教授的带领下,一种目前用于法布雷病的基因疗法未来也有望用于肾病治疗。目前该疗法已经进入IIT阶段。
“以往研究生可能需要经过一年训练才能迈进材料设计门槛,而神经网络可能在几天、十几天内就设计出符合要求的结构。”
早在2023年10月,信念医药就与武田中国宣布达成独家合作协议,授权武田中国在中国内地、中国香港和中国澳门负责波哌达可基注射液的商业化经营。
该品种的上市为中重度血友病B成年患者提供了新的治疗选择,这也成为中国首个获批上市的基因疗法。
2024年4月,九源基因在国内提交了司美格鲁肽治疗二型糖尿病(商品名是“吉优泰”)的上市申请,在国内诸多款司美格鲁肽生物类似药中拔得了头筹。